ጂኖች ባህሪያትን የሚቆጣጠሩ መሰረታዊ የጄኔቲክ ክፍሎች ናቸው.አር ኤን ኤ ከተባሉት የአንዳንድ ቫይረሶች ጂኖች በስተቀር የአብዛኞቹ ፍጥረታት ጂኖች ዲ ኤን ኤ ናቸው።.አብዛኛዎቹ የኦርጋኒክ በሽታዎች የሚከሰቱት በጂኖች እና በአካባቢው መካከል ባለው ግንኙነት ነው.የጂን ህክምና ብዙ በሽታዎችን ማዳን ወይም ማቃለል ይችላል።የጂን ህክምና በህክምና እና በፋርማሲ ውስጥ እንደ አብዮት ይቆጠራል.የጂን ቴራፒ መድኃኒቶች በሰፊው በዲኤንኤ የተሻሻሉ የዲ ኤን ኤ መድኃኒቶችን (ለምሳሌ በቪቮ ጂን ቴራፒ መድኃኒቶች በቫይረስ ቬክተር ላይ የተመሰረቱ መድኃኒቶች፣ ኢንቪትሮ ጂን ቴራፒ መድኃኒቶች፣ እርቃናቸውን ፕላዝማይድ መድኃኒቶች፣ ወዘተ) እና አር ኤን ኤ መድኃኒቶችን (እንደ አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድኃኒቶች፣ ሲአርኤን መድኃኒቶች፣ እና ኤምአርኤን ጂን ሕክምና፣ ወዘተ) ላይ የተመሠረቱ ናቸው።ጠባብ ስሜት የጂን ህክምና መድሀኒቶች በዋናነት የፕላዝማዲ ዲኤንኤ መድሃኒቶችን፣ በቫይራል ቬክተር ላይ የተመሰረቱ የጂን ቴራፒ መድሀኒቶች፣ በባክቴሪያ ቬክተር ላይ የተመሰረቱ የጂን ቴራፒ መድሀኒቶች፣ የጂን አርትዖት ስርዓቶች እና የሴል ቴራፒ መድሀኒቶችን በብልቃጥ ጂን ማሻሻያ ያካትታሉ።ከዓመታት አስከፊ እድገት በኋላ የጂን ቴራፒ መድኃኒቶች አበረታች ክሊኒካዊ ውጤቶችን አግኝተዋል።(የዲኤንኤ ክትባቶች እና የኤምአርኤን ክትባቶች ሳይቆጠሩ) በአሁኑ ጊዜ 45 የጂን ቴራፒ መድኃኒቶች በዓለም ላይ ለገበያ ተፈቅደዋል።በዚህ አመት ለመጀመሪያ ጊዜ ለገበያ የፀደቁ 7 የጂን ህክምናዎችን ጨምሮ በአጠቃላይ 9 የጂን ህክምናዎች ለገበያ ጸድቀዋል፡ CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin እና Ebvallo በነሀሴ 2022 በዩናይትድ ስቴትስ ለገበያ ለማቅረብ እና በአውሮፓ ህብረት ለገበያ እንዲቀርብ በ2019 ተቀባይነት አግኝቷል፤ .

የጂን ሕክምና ምደባ (የምስል ምንጭ፡ ባዮ-ማትሪክስ)

ይህ ጽሑፍ ለገበያ የተፈቀደላቸው 45 የጂን ሕክምናዎችን (የዲኤንኤ ክትባቶችን እና የኤምአርኤንኤ ክትባቶችን ሳይጨምር) ይዘረዝራል።

1. በብልቃጥ ውስጥ የጂን ሕክምና

(1) ስትሪምቬሊስ

ኩባንያ፡ በGlaxoSmithKline (GSK) የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በግንቦት 2016 በአውሮፓ ህብረት ለገበያ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ ለከባድ የተቀናጀ የበሽታ መቋቋም ችግር (SCID) ሕክምና።

ማሳሰቢያ፡ የዚህ ቴራፒ አጠቃላይ ሂደት በመጀመሪያ የታካሚውን የሂሞቶፔይቲክ ስቴም ሴሎችን ማግኘት፣ በማስፋት እና በብልቃጥ ውስጥ ማሳደግ፣ ከዚያም retrovirus ን በመጠቀም የሚሰራ ኤዲኤ (adenosine deaminase) ጂን ቅጂ ወደ ሄሞቶፔይቲክ ሴል ሴሎች ማስተዋወቅ እና በመጨረሻም የተሻሻሉትን የሂሞቶፔይቲክ ስቴም ሴሎች እንደገና ወደ ሰውነት ውስጥ ማስገባት ነው።ክሊኒካዊ ውጤቶች እንደሚያሳዩት በ Strimvelis የታከሙ የ ADA-SCID ታካሚዎች የ 3-አመት የመትረፍ መጠን 100% ነው.

(2) ዛልሞክሲስ

ኩባንያ፡ በጣሊያን ሞልሜድ ኩባንያ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ ከአውሮፓ ህብረት በ2016 ሁኔታዊ የግብይት ፍቃድ አግኝቷል።

አመላካቾች፡- ከሂሞቶፔይቲክ ስቴም ሴል ትራንስፕላንት በኋላ ለታካሚዎች የበሽታ መከላከያ ስርዓት ረዳት ሕክምና ጥቅም ላይ ይውላል።

አስተያየቶች፡ ዛልሞክሲስ በሬትሮቫይራል ቬክተር የተሻሻለ አሎጄኔክ ቲ ሴል ራስን የማጥፋት ጂን የበሽታ መከላከያ ህክምና ነው።ይህ ዘዴ አልጄኔቲክ ቲ ሴሎችን በጄኔቲክ ለመቀየር ሬትሮቫይራል ቬክተሮችን ይጠቀማል ፣ ስለሆነም በጄኔቲክ የተሻሻሉ ቲ ሴሎች 1NGFR እና HSV-TK Mut2 ራስን ማጥፋት ጂኖች በማንኛውም ጊዜ የጋንሲክሎቪር (ganciclovir) መድኃኒቶችን እንዲጠቀሙ ያስችላቸዋል ፣ ይህም የቲ ሴሎችን ለመግደል አሉታዊ ምላሽ የሚያስከትሉ ቲ ሴሎችን ለመግደል ፣ የ GVHD ህመምተኞች ተጨማሪ መበላሸትን ይከላከላል ፣ እና ከቀዶ ጥገና በኋላ የኤችአይቪን በሽታ የመከላከል ስርዓትን ይሰጣል ።

(3) ኢንቮሳ-ኬ

ኩባንያ፡ በTissueGene (KolonTissueGene) የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በደቡብ ኮሪያ በጁላይ 2017 ለመዘርዘር ጸድቋል።

አመላካቾች፡ ለደካማ ጉልበት የአርትራይተስ ሕክምና።

ማሳሰቢያዎች፡ Invossa-K የሰው ቾንድሮሳይትን የሚያካትት አሎጄኔይክ ሴል ጂን ሕክምና ነው።የአልጄኔኒክ ህዋሶች በብልቃጥ ውስጥ በጄኔቲክ የተሻሻሉ ናቸው ፣ እና የተሻሻሉ ህዋሶች የውስጥ- articular መርፌ ከተከተቡ በኋላ የሚለወጠውን እድገትን β1 (TGF-β1) ሊገልጹ እና ሊገልጹ ይችላሉ።β1), በዚህም የ osteoarthritis ምልክቶችን ማሻሻል.ክሊኒካዊ ውጤቶች እንደሚያሳዩት ኢንቮሳ-ኬ የጉልበት አርትራይተስን በእጅጉ ሊያሻሽል ይችላል.እ.ኤ.አ. በ 2019 በኮሪያ የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር ተሽሯል ምክንያቱም አምራቹ ያገለገሉትን ንጥረ ነገሮች ምልክት ስላሳሳተ።

(4) ዚንተግሎ

ኩባንያ፡- በብሉበርድ ባዮ ተመራምሮ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2019 ለገበያ በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ እና በነሐሴ 2022 በአሜሪካ ለገበያ በኤፍዲኤ የጸደቀ።

አመላካቾች፡- በደም ዝውውር ላይ የተመሰረተ β-thalassemia ሕክምና ለማግኘት።

ማሳሰቢያ፡ ዚንተግሎ የሌንቲቫይራል ኢን ቪትሮ ጂን ህክምና ሲሆን መደበኛውን β-globin ጂን (βA-T87Q-globin ጂን) ከታካሚው በሌንቲቫይራል ቬክተር በኩል ወደ ተወሰዱ የሂሞቶፔይቲክ ግንድ ሴሎች ውስጥ የሚያስተዋውቅ እና ከዚያም እነዚህን በዘረመል የተሻሻሉ አውቶሎጂካል ሄማቶፖይቲክ ግንድ ሴሎችን ወደ በሽተኛው እንደገና እንዲገባ ያደርጋል።በሽተኛው አንድ ጊዜ መደበኛ βA-T87Q-globin ዘረ-መል (ጅን) ካገኘ በኋላ መደበኛውን የHbAT87Q ፕሮቲን ሊያመነጭ ይችላል፣ ይህም ደም የመስጠትን አስፈላጊነት በእጅጉ ይቀንሳል ወይም ያስወግዳል።ዕድሜያቸው 12 ዓመት እና ከዚያ በላይ ለሆኑ ታካሚዎች የዕድሜ ልክ ደም መስጠትን እና የዕድሜ ልክ መድኃኒቶችን ለመተካት የተነደፈ የአንድ ጊዜ ሕክምና ነው።

(5) Skysona

ኩባንያ፡- በብሉበርድ ባዮ ተመራምሮ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በጁላይ 2021 ለገበያ በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ እና በሴፕቴምበር 2022 በዩናይትድ ስቴትስ ለገበያ በኤፍዲኤ ተቀባይነት አግኝቷል።

አመላካቾች-ለመጀመሪያዎቹ ሴሬብራል አድሬኖልኮዳይስትሮፊ (CALD) ሕክምና።

አስተያየቶች፡ ስካይሶና የጂን ቴራፒ ለቅድመ-ደረጃ ሴሬብራል አድሬኖልኮዳይስትሮፊ (CALD) ሕክምና የተፈቀደለት የአንድ ጊዜ የጂን ሕክምና ነው።ስካይሶና (ኤሊቫልዶጂን አውቶተምሴል፣ ሌንቲ-ዲ) የሂሞቶፔይቲክ ስቴም ሴል ሌንቲቫይራል በብልቃጥ የጂን ሕክምና Lenti-D ነው።አጠቃላይ የሕክምናው ሂደት እንደሚከተለው ነው፡- autologous hematopoietic stem cells ከሕመምተኛው ተወስደዋል፣ ተለውጠውና ተለውጠው የሰውን ABCD1 ጂን በብልቃጥ ተሸክመው በሌንቲ ቫይረስ ተለውጠዋል፣ ከዚያም እንደገና ወደ በሽተኛው ይመለሳሉ።ዕድሜያቸው ከ18 ዓመት በታች የሆኑ፣ ABCD1 ጂን ሚውቴሽን እና CALD የተሸከሙ ታካሚዎችን ለማከም ያገለግላል።

(6) ኪምርያ

ኩባንያ: በ Novartis የተሰራ.

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በነሐሴ 2017 ለገበያ በኤፍዲኤ የጸደቀ።

አመላካቾች፡ የቅድሚያ ቢ-ሴል አጣዳፊ ሊምፎብላስቲክ ሉኪሚያ (ALL) እና ያገረሸ እና እምቢተኛ DLBCL ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Kymriah የሌንቲቫይራል ኢን ቪትሮ ጂን ቴራፒ መድሃኒት ነው፣ በአለም ላይ ለገበያ ለማቅረብ የተፈቀደው የመጀመሪያው የCAR-T ህክምና፣ ሲዲ19ን በማነጣጠር እና 4-1BB ተባባሪ አነቃቂ ፋክተርን በመጠቀም።ዋጋው በአሜሪካ 475,000 ዶላር እና በጃፓን 313,000 ዶላር ነው።

(7) ዬስካርታ

ኩባንያ፡- የጊልያድ (GILD) ንዑስ ክፍል በሆነው በኪት ፋርማ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በጥቅምት ወር 2017 ለገበያ በኤፍዲኤ ተቀባይነት አግኝቷል።Fosun Kite የየስካርታ ቴክኖሎጂን ከ Kite Pharma አስተዋወቀ እና ፍቃድ ካገኘ በኋላ በቻይና አመረተ።በሀገር ውስጥ ለመዘርዘር ጸድቋል።

አመላካቾች፡ ለማገገም ወይም ለማገገም ትልቅ ቢ-ሴል ሊምፎማ።

አስተያየቶች፡ ዬስካርታ ሬትሮቫይራል ኢን ቪትሮ ጂን ቴራፒ ሲሆን ይህም በአለም ላይ ሁለተኛው የተፈቀደ የCAR-T ህክምና ነው።እሱ ሲዲ19 ላይ ያነጣጠረ እና የ CD28 ኮስታራሚተርን ይቀበላል።ዋጋው በአሜሪካ 373,000 ዶላር ነው።

(8) ቴካርተስ

ኩባንያ፡ በጊልያድ (GILD) የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በጁላይ 2020 ለገበያ በኤፍዲኤ የጸደቀ።

አመላካቾች፡ ለዳግም ተደጋጋሚ ማንትል ሴል ሊምፎማ።

አስተያየቶች፡ ቴካርተስ በሲዲ19 ላይ ያነጣጠረ የCAR-T ሕዋስ ህክምና ሲሆን በአለም ለገበያ የተፈቀደ ሶስተኛው የCAR-T ህክምና ነው።

(9) ብሬያንዚ

ኩባንያ፡ በብሪስቶል-ማየርስ ስኩዊብ (BMS) የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በፌብሩዋሪ 2021 ለገበያ በኤፍዲኤ የጸደቀ።

አመላካቾች፡ ያገረሸው ወይም የሚቀለበስ (R/R) ትልቅ ቢ-ሴል ሊምፎማ (LBCL)።

አስተያየቶች፡ ብሬያንዚ በሌንቲ ቫይረስ ላይ የተመሰረተ የ in vitro ዘረ-መል (in vitro gene therapy) ነው።የብሬያንዚ ማፅደቅ በሴሉላር ኢሚውኖቴራፒ መስክ ለብሪስቶል-ማየርስ ስኩዊብ ትልቅ ምዕራፍ ነው፣ በ2019 ሴልጂንን በ74 ቢሊዮን ዶላር ሲያገኝ ያገኘው።

(10) አበክማ

ኩባንያ፡ በብሪስቶል-ማየርስ ስኩዊብ (BMS) እና ብሉበርድ ባዮ በጋራ የተገነባ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በመጋቢት 2021 ለገበያ በFDA የጸደቀ።

አመላካቾች፡ ያገረሸው ወይም የሚቀለበስ በርካታ myeloma።

ማሳሰቢያዎች፡ አቤክማ በሊንቲቫይረስ ላይ የተመሰረተ የ in vitro ጂን ህክምና ነው፣ በአለም የመጀመሪያው የCAR-T ሕዋስ ቴራፒ BCMA ላይ ያነጣጠረ እና በኤፍዲኤ ተቀባይነት ያለው አምስተኛው የCAR-T ህክምና ነው።የመድሀኒቱ መርህ ቺሜሪክ ቢሲኤኤምኤ ተቀባይዎችን በታካሚው ቲ ህዋሶች ላይ በሌንቲቫይረስ መካከለኛ የጂን ማሻሻያ በብልቃጥ ውስጥ መግለፅ ነው።በበሽተኞች ላይ በዘረመል ያልተሻሻሉ ቲ ሴሎችን ለማስወገድ የሚደረግ ሕክምና እና ከዚያም የተሻሻሉ ቲ ሴሎችን እንደገና በማዋሃድ ለታካሚዎች የ BCMA ገላጭ የካንሰር ሕዋሳትን ይፈልጉ እና ይገድላሉ።

(11) ሊብሜልዲ

ኩባንያ: በ Orchard Therapeutics የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በታህሳስ 2020 ለመዘርዘር በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ።

አመላካቾች፡ ለሜታክሮማቲክ ሉኮዳስትሮፊ (MLD) ሕክምና።

ማሳሰቢያዎች፡ ሊብሜልዲ በራስ-ሰር ሲዲ34+ ህዋሶች ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ሲሆን በሌንቲቫይረስ በቫይሮ የተሻሻሉ ናቸው።ክሊኒካዊ መረጃዎች እንደሚያሳዩት የሊብሜልዲ አንድ ነጠላ የደም ሥር መውሰዱ ቀደም ብሎ የጀመረውን MLD ሂደትን ከከባድ ሞተር እና በተመሳሳይ ዕድሜ ላይ ካልታከሙ በሽተኞች የግንዛቤ እክል ጋር ሲነጻጸር ውጤታማ በሆነ መንገድ ሊለውጥ ይችላል።

(12) ቤኖዳ

ኩባንያ፡ በ WuXi Giant Nuo የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በሴፕቴምበር 2021 በይፋ በNMPA ጸድቋል።

አመላካቾች፡- ከሁለተኛ መስመር ወይም ከስርዓታዊ ህክምና በላይ የሆኑ አዋቂ ታካሚዎችን ያገረሸ ወይም የቀዘቀዘ ትልቅ ቢ-ሴል ሊምፎማ (r/r LBCL)።

አስተያየቶች፡ ቤይኖዳ የፀረ-CD19 CAR-T የጂን ሕክምና ነው፣ እና እሱ የ WuXi Juro ኩባንያ ዋና ምርት ነው።ከተገመገመው / አፈረሰ ትልልቅ ቢ-ኤምል ሊምፖሚያ (CLLLA) ጨምሮ, ሌሎች ሌሎች አመላካች ኑፋር (CLLLO) ን ጨምሮ በርካታ ሌሎች አመላካች ኑሉ በቻይና የፀደቀው ሁለተኛው የመኪና ምርት ነው. የሊምግላጃስቲክ ሉኪሚያ (ሁሉም).

(13) CARVYKTI

ኩባንያ፡ Legend Biotech የመጀመሪያው ምርት ለገበያ የተፈቀደ ነው።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በፌብሩዋሪ 2022 ለገበያ በFDA የጸደቀ።

አመላካቾች፡- ለተደጋጋሚ ወይም ለተደጋጋሚ የብዙ ማይሎማ (R/R MM) ሕክምና።

አስተያየቶች፡ CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel፣ Cilta-cel በአጭሩ) የ B-cell maturation antigen (BCMA) ላይ ያነጣጠሩ ሁለት ነጠላ-ጎራ ፀረ እንግዳ አካላት ያለው የCAR-T ሕዋስ በሽታን የመከላከል ጂን ሕክምና ነው።መረጃው እንደሚያሳየው CARVYKTI ያገረሸባቸው ወይም ተደጋጋሚ የሆኑ ብዙ myeloma ባለባቸው ታማሚዎች አራት እና ከዚያ በላይ ቀዳሚ ህክምናዎችን (ፕሮቲሶም አጋቾችን፣ የበሽታ መከላከያዎችን እና ፀረ-CD38 ሞኖክሎናል ፀረ እንግዳ አካላትን ጨምሮ) አጠቃላይ ምላሽ 98% ታይቷል።

(14)ኢብቫሎ

ኩባንያ፡ በአታራ ባዮቴራፒቲክስ የተሰራ።

በታህሳስ 2022 የአውሮፓ ህብረት ኮሚሽን (ኢ.ሲ.ሲ) ለገበያ ፣ ለገበያ የተፈቀደው የመጀመሪያው የአለም አቀፍ ቲ ሴል ሕክምና ነው።

አመላካቾች፡- ለኤፕስታይን-ባር ቫይረስ (ኢቢቪ) ከተዛማች የድህረ-ንቅለ ተከላ ሊምፎፕሮሊፌራቲቭ በሽታ (EBV+PTLD) እንደ አንድ ሞኖቴራፒ፣ ህክምና የሚወስዱት ታካሚዎች ቢያንስ አንድ ሌላ የመድኃኒት ሕክምና የተቀበሉ ከ2 ዓመት በላይ የሆናቸው አዋቂዎች እና ልጆች መሆን አለባቸው።

ማሳሰቢያዎች፡ ኢብቫሎ በኤቢቪ የተያዙ ህዋሶችን በHLA በተገደበ መንገድ የሚያነጣጥረው እና የሚያጠፋ አሎጄኔቲክ ኢቢቪ-ተኮር ሁለንተናዊ ቲ-ሴል ጂን ህክምና ነው።የዚህ ቴራፒ ማፅደቅ በዋና ደረጃ 3 ክሊኒካዊ ሙከራ ጥናት ውጤቶች ላይ የተመሰረተ ነው, ውጤቶቹም የ HCT ቡድን እና የ SOT ቡድን ORR 50% መሆናቸውን አሳይቷል.የሙሉ የስርየት (CR) መጠን 26.3%፣ ከፊል ስርየት (PR) መጠን 23.7% ነበር፣ እና ለይቅርታ (TTR) አማካይ ጊዜ 1.1 ወር ነበር።ይቅርታ ካገኙ 19 ታካሚዎች 11 ቱ የምላሽ ጊዜ (DOR) ከ6 ወር በላይ ቆይተዋል።በተጨማሪም፣ ከደህንነት አንፃር፣ እንደ graft-versus-host disease (GvHD) ወይም ከኢብቫሎ ጋር የተያያዘ ሳይቶኪን ልቀት ሲንድረም የመሳሰሉ አሉታዊ ግብረመልሶች አልተከሰቱም።

2. በቫይራል ቬክተሮች ላይ የተመሰረተ የ Vivo ጂን ሕክምና

(1) ጾታ/ጂን ሼንግ

ኩባንያ፡ በሼንዘን ሳባይኑኦ ኩባንያ የተገነባ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2003 በቻይና ለመመዝገብ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ የጭንቅላት እና የአንገት ስኩዌመስ ሴል ካርሲኖማ ለማከም።

ማሳሰቢያ፡ Recombinant human p53 adenovirus injection Gendicine/Jinyousheng በሼንዘን ሳባይኑኦ ኩባንያ ባለቤትነት የተያዘ ራሱን የቻለ የአእምሮአዊ ንብረት መብቶች ያለው የአዴኖቫይረስ ቬክተር ጂን ህክምና መድሃኒት ነው።የሰው ዓይነት 5 adenovirus የሰው adenovirus አይነት 5 ያቀፈ ነው, የመጀመሪያው ዕፅ ፀረ-ዕጢ ውጤት ለማግኘት ዋና መዋቅር ነው, እና የኋለኛው በዋናነት እንደ ተሸካሚ ሆኖ ያገለግላል.የአዴኖቫይረስ ቬክተር ቴራፒዩቲክ ጂን ፒ 53ን ወደ ዒላማው ሴል ውስጥ ያስገባል፣ በዒላማው ሴል ውስጥ የሚገኘውን ዕጢ የሚያጠፋውን ጂን p53 ይገልጻል፣ እና የዘረመል አገላለፁ ምርቱ የተለያዩ ፀረ-ካንሰር ጂኖችን መቆጣጠር እና የተለያዩ ኦንኮጂንስ እንቅስቃሴን በመቆጣጠር የሰውነት እጢ ዕጢዎችን የመግደል ዓላማን ያሻሽላል።

(2) ሪግቪር

ኩባንያ: በላቲማ ኩባንያ, ላትቪያ የተሰራ.

የዝርዝር ጊዜ፡ በላትቪያ በ2004 ለመዘርዘር ጸድቋል።

ምልክቶች: ለሜላኖማ ሕክምና.

አስተያየቶች፡ Rigvir በዘረመል በተሻሻለው ECHO-7 enterovirus vector ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ነው።በአሁኑ ጊዜ መድሃኒቱ በላትቪያ, ኢስቶኒያ, ፖላንድ, አርሜኒያ, ቤላሩስ, ወዘተ ተቀባይነት አግኝቷል, እንዲሁም በ EMA ምዝገባ በአውሮፓ ህብረት አገሮች .ባለፉት አሥር ዓመታት ውስጥ ክሊኒካዊ ጉዳዮች ሪግቪር ኦንኮሊቲክ ቫይረስ ደህንነቱ የተጠበቀ እና ውጤታማ መሆኑን እና የሜላኖማ በሽተኞችን የመዳን ፍጥነት በ4-6 ጊዜ ሊጨምር እንደሚችል አረጋግጠዋል።በተጨማሪም ይህ ቴራፒ ለተለያዩ ሌሎች ነቀርሳዎችም ተግባራዊ ይሆናል፣ ለምሳሌ የኮሎሬክታል ካንሰር፣ የጣፊያ ካንሰር፣ የፊኛ ካንሰር፣ የኩላሊት ካንሰር፣ የፕሮስቴት ካንሰር፣ የሳምባ ካንሰር፣ የማኅጸን ነቀርሳ፣ ሊምፎሳርማ፣ ወዘተ.

(3) ኦንኮሪን

ኩባንያ፡ በሻንጋይ ሳንዌይ ባዮሎጂካል ኩባንያ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2005 በቻይና ለመመዝገብ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ የጭንቅላትና የአንገት እጢዎች፣ የጉበት ካንሰር፣ የጣፊያ ካንሰር፣ የማኅጸን ነቀርሳ እና ሌሎች ካንሰሮችን ሕክምና።

አስተያየቶች፡ ኦንኮሪን (安科瑞) አዴኖ ቫይረስን እንደ ተሸካሚ በመጠቀም የኦንኮሊቲክ ቫይረስ የጂን ህክምና ምርት ነው።ኦንኮሊቲክ አዴኖቫይረስ ተገኝቷል ፣ በተለይም በ p53 ጂን እጥረት ወይም ያልተለመዱ ዕጢዎች ውስጥ ሊባዛ ይችላል ፣ ይህም ወደ ዕጢ ሴሎች lysis ይመራል ፣ በዚህም የእጢ ሴሎችን ይገድላል።መደበኛ ሴሎችን ሳይጎዳ.ክሊኒካዊ ጥናቶች እንዳመለከቱት አንኬሩይ ለተለያዩ አደገኛ ዕጢዎች ጥሩ ደህንነት እና ውጤታማነት አለው።

(4) ግላይቤራ

ኩባንያ፡ በ uniQure የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2012 በአውሮፓ ለመመዝገብ የተፈቀደ ነው።

አመላካቾች፡ ጥብቅ የሆነ የስብ አመጋገብ ቢኖርም የሊፕቶፕሮቲን ሊፕስ እጥረት (LPLD) ከከባድ ወይም ተደጋጋሚ የፓንቻይተስ በሽታዎች ጋር የሚደረግ ሕክምና።

ማሳሰቢያዎች፡ ግላይቤራ (አሊፖጂን ቲፓርቮቪክ) በኤኤኤቪ ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና መድሀኒት ሲሆን AAVን እንደ ተሸካሚ በመጠቀም የቲራፒቲካል ጂን LPL ወደ ጡንቻ ሴሎች እንዲቀየር በማድረግ ተጓዳኝ ህዋሶች የተወሰነ መጠን ያለው የሊፕቶፕሮቲን ሊፕሴን ማምረት እንዲችሉ በሽታውን ለማስታገስ ይህ ህክምና ለረጅም ጊዜ ሊቆይ ይችላል (የመድሃኒት ህክምና) ለብዙ አመታት ሊቆይ ይችላል.መድሃኒቱ እ.ኤ.አ. በ 2017 ከገበያው ወጥቷል ። የተለቀቀበት ምክንያት ከሁለት ምክንያቶች ጋር የተያያዘ ሊሆን ይችላል-ከፍተኛ ዋጋ እና ውስን የገበያ ፍላጎት።የመድኃኒቱ አማካይ የሕክምና ወጪ እስከ 1 ሚሊዮን ዶላር የሚደርስ ሲሆን እስካሁን ድረስ አንድ ታካሚ ብቻ ገዝቶ ተጠቅሞበታል።ምንም እንኳን የሕክምና ኢንሹራንስ ኩባንያው 900,000 ዶላር ቢከፍልለትም, ለኢንሹራንስ ኩባንያውም ትልቅ ሸክም ነው.በተጨማሪም፣ በመድኃኒቱ የታለሙ ምልክቶች በጣም ጥቂት ናቸው፣ ከ1 ሚሊዮን 1 አካባቢ የመከሰቱ አጋጣሚ እና ከፍተኛ የሆነ የመመርመሪያ ችግር አለ።

(5) ኢምሊጂክ

ኩባንያ፡ በአምገን የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በ2015፣ በዩናይትድ ስቴትስ እና በአውሮፓ ህብረት ውስጥ እንዲመዘገብ ጸድቋል።

ምልክቶች: በቀዶ ጥገና ሙሉ በሙሉ ሊወገዱ የማይችሉ የሜላኖማ ቁስሎች ሕክምና.

ማሳሰቢያዎች፡ ኢምሊጊክ የተዳከመ ሄርፒስ ሲምፕሌክስ ቫይረስ አይነት 1 ሲሆን በጄኔቲክ ቴክኖሎጂ የተሻሻለ (የ ICP34.5 እና ICP47 ጂን ስብርባሪዎችን መሰረዝ እና የሰው ግራኑሎሳይት ማክሮፋጅ ቅኝ ግዛትን የሚያበረታታ GM-CSF ጂን በቫይረሱ ​​ውስጥ ማስገባት) (HSV-1) ኦንኮሊቲክ ቫይረስ በኤፍዲኤ-የመጀመሪያው ቫይረስ ነው።የአስተዳደር ዘዴው intralesional intralesional መርፌ ሲሆን በቀጥታ ወደ ሜላኖማ ቁስሎች በመርፌ ዕጢ ሴሎች እንዲሰበሩ ሊያደርግ ይችላል, ከዕጢ የተገኙ አንቲጂኖች እና GM-CSF እንዲለቁ እና የፀረ-ዕጢ መከላከያ ምላሾችን ያበረታታሉ.

(6) ሉክስተርና

ኩባንያ፡ በስፓርክ ቴራፒዩቲክስ የተሰራ፣ የሮቼ ንዑስ ክፍል።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2017 በኤፍዲኤ ለገበያ ተፈቅዶለታል፣ ከዚያም በ2018 በአውሮፓ ለገበያ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ በ RPE65 የጂን ሚውቴሽን ድርብ ቅጂ ምክንያት ራዕይ ላጡ ህጻናት እና ጎልማሶች ህክምና ግን በቂ የሆነ አዋጭ የሆኑ የሬቲና ሴሎችን ይይዛሉ።

ማሳሰቢያዎች፡ ሉክስተርና በ AAV ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና በንዑስ-ቢትን መርፌ የሚተዳደር ነው።የጂን ህክምናው AAV2ን እንደ ተሸካሚ ይጠቀማል የተለመደው RPE65 ጂን ተግባራዊ የሆነ ቅጂ በታካሚው የሬቲና ሴሎች ውስጥ በማስተዋወቅ ተጓዳኝ ህዋሶች መደበኛውን RPE65 ፕሮቲን ይገልፃሉ ይህም የታካሚውን RPE65 ፕሮቲን እጥረት ይሸፍናል በዚህም የታካሚውን እይታ ያሻሽላል።

(7) ዞልጀንስማ

ኩባንያ፡- በ AveXis የተሰራ፣ የኖቫርቲስ ንዑስ ድርጅት።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በግንቦት 2019 ለገበያ በFDA የጸደቀ።

አመላካቾች፡ ከ 2 አመት በታች የሆኑ የአከርካሪ አጥንቶች (SMA) ህመምተኞች ሕክምና።

አስተያየቶች፡- ዞልጀንስማ በ AAV ቬክተር ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ነው።ይህ መድሀኒት በአለም ላይ ለገበያ የተፈቀደለት የአከርካሪ አጥንት ጡንቻ አትሮፊስ የአንድ ጊዜ ህክምና እቅድ ነው።የመድኃኒቱ መጀመር የአከርካሪ አጥንት ጡንቻን እየመነመነ ለማከም አዲስ ዘመን ይከፍታል።ገጽ, ወሳኝ እድገት ነው.ይህ የጂን ቴራፒ የ sAAV9 ቬክተር ይጠቀማል መደበኛውን SMN1 ጂን ወደ ታካሚው በደም ወሳጅ በመርፌ በማስተዋወቅ መደበኛውን SMN1 ፕሮቲን በማምረት የተጎዱ ህዋሶችን እንደ ሞተር ነርቮች ያሉ ተግባራትን ያሻሽላል።በአንጻሩ የኤስኤምኤ መድሐኒቶች Spinraza እና Evrysdi የረጅም ጊዜ ተደጋጋሚ መጠን ያስፈልጋቸዋል።ስፒንራዛ በየአራት ወሩ በአከርካሪ መርፌ የሚሰጥ ሲሆን Evrysdi ደግሞ የየቀኑ የአፍ ውስጥ መድሃኒት ነው።

(8) ማጥፋት

ኩባንያ፡ በዳይቺ ሳንኪዮ ኩባንያ ሊሚትድ (ቲዮ፡ 4568) የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ ከጃፓን የጤና፣ የሰራተኛ እና ደህንነት ሚኒስቴር (MHLW) በጁን 2021 ሁኔታዊ ማረጋገጫ።

አመላካቾች፡ ለአደገኛ ግሊማ ህክምና።

አስተያየቶች፡ ዴሊታክት በአለም አቀፍ ደረጃ ተቀባይነት ያለው አራተኛው የኦንኮሊቲክ ቫይረስ የጂን ህክምና ምርት ነው፣ እና የመጀመሪያው የኦንኮሊቲክ ቫይረስ ምርት ለአደገኛ ግሊማ ህክምና የተፈቀደ ነው።Delytact በዶ/ር ቶዶ እና ባልደረቦቻቸው የተፈጠረ በዘር የሚተላለፍ የሄርፒስ ሲምፕሌክስ ቫይረስ አይነት 1 (HSV-1) ኦንኮሊቲክ ቫይረስ ነው።Delytact የሁለተኛው ትውልድ HSV-1 ባለው የ G207 ጂኖም ውስጥ ተጨማሪ የስረዛ ሚውቴሽን ያስተዋውቃል፣ ይህም በካንሰር ሕዋሳት ውስጥ ያለውን የተመረጠ መባዛት እና የፀረ-ዕጢ በሽታ የመከላከል ምላሾችን በመፍጠር ከፍተኛ ደህንነትን በመጠበቅ ላይ ነው።Delytact በአሁኑ ጊዜ ክሊኒካዊ ግምገማ ላይ ያለ የመጀመሪያው የሶስተኛ-ትውልድ ኦንኮሊቲክ HSV-1 ነው።በጃፓን ውስጥ የዴሊታክት ማፅደቅ በዋናነት በነጠላ ክንድ ደረጃ 2 ክሊኒካዊ ሙከራ ላይ የተመሠረተ ነው።ተደጋጋሚ glioblastoma ባለባቸው ታማሚዎች፣ ዴሊታክት የአንድ አመት የመዳን ፍጥነት የመጀመሪያ ደረጃ የመጨረሻ ነጥብ ላይ ደርሷል፣ እና ውጤቶቹ እንደሚያሳዩት Delytact ከ G207 ጋር ሲነፃፀር የተሻለ ውጤታማነት አሳይቷል።ጠንካራ የማባዛት ኃይል እና ከፍተኛ የፀረ-ቲሞር እንቅስቃሴ.ይህ በጡት ፣ በፕሮስቴት ፣ ሹዋንኖማ ፣ ናሶፎፋርኒክስ ፣ ሄፓቶሴሉላር ፣ ኮሎሬክታል ፣ አደገኛ የነርቭ ሽፋን ዕጢዎች እና የታይሮይድ ካንሰር በጠንካራ እጢ ሞዴሎች ላይ ውጤታማ ነበር።

(9) ኡስታዛ

ኩባንያ፡ በPTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በጁላይ 2022 ለገበያ በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ።

አመላካቾች፡ ለአሮማቲክ ኤል-አሚኖ አሲድ ዲካርቦክሲላሴ (AADC) እጥረት እድሜያቸው 18 ወር እና ከዚያ በላይ ለሆኑ ታካሚዎች እንዲታከሙ ተፈቅዶላቸዋል።

አስተያየቶች፡ Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) በአድኖ-የተያያዘ የቫይረስ አይነት 2 (AAV2) እንደ ተሸካሚ ያለው በቫይቮ የጂን ህክምና ነው።የ AADC ኢንዛይም በተቀመጠው ጂን ውስጥ በሚውቴሽን ምክንያት ታካሚዎች ይታመማሉ።AAV2 የ AADC ኢንዛይም በኮድ የሚይዝ ጤናማ ጂን ይይዛል።የጂን ማካካሻ መልክ የሕክምና ውጤት ያስገኛል.በንድፈ ሀሳብ አንድ አስተዳደር ለረጅም ጊዜ ውጤታማ ነው.በቀጥታ ወደ አንጎል የሚወጋ የመጀመሪያው በገበያ የቀረበ የጂን ሕክምና ነው።የግብይት ፈቃዱ በሁሉም 27 የአውሮፓ ህብረት አባል ሀገራት እንዲሁም አይስላንድ፣ ኖርዌይ እና ሊችተንስታይን ተፈጻሚ ይሆናል።

(10) ሮክታቪያን

ኩባንያ፡ በባዮማሪን ፋርማሲዩቲካል (ባዮማሪን) የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በነሐሴ 2022 በአውሮፓ ህብረት ለገበያ ተቀባይነት አግኝቷል።በኖቬምበር 2022 በዩኬ የመድሃኒት እና የጤና እንክብካቤ ምርቶች አስተዳደር (MHRA) የግብይት ፍቃድ።

አመላካቾች፡- የFVIII ፋክተር መከልከል ታሪክ ለሌላቸው እና ለ AAV5 ፀረ እንግዳ አካላት አሉታዊ ለሆኑ ከባድ ሄሞፊሊያ A ላለባቸው ጎልማሳ ታካሚዎች ሕክምና።

አስተያየቶች፡- ሮክታቪያን (ቫሎክቶኮጂን ሮክሳፓርቮቪክ) AAV5ን እንደ ቬክተር ይጠቀማል እና የሰውን ጉበት-ተኮር ፕሮሞተር ኤች.ኤል.ፒ. በመጠቀም የሰውን የደም መርጋት ምክንያት VIII (FVIII) በ B ጎራ ተሰርዟል።የአውሮፓ ኮሚሽኑ የቫሎክቶኮጅን ሮክሳፓርቮቪክ ግብይትን ለማጽደቅ የወሰደው ውሳኔ በመድኃኒቱ ክሊኒካዊ ልማት ፕሮጀክት አጠቃላይ መረጃ ላይ የተመሠረተ ነው።ከእነርሱ መካከል, ደረጃ III ክሊኒካል ሙከራ GENER8-1 ውጤቶች, ምዝገባ በፊት ዓመት ውሂብ ጋር ሲነጻጸር, አንድ ነጠላ መረቅ valoctocogene roxaparvovec በኋላ, ርዕሰ ዓመታዊ የደም መፍሰስ መጠን (ABR) በከፍተኛ ደረጃ ቀንሷል ነው, recombinant coagulation ምክንያት ስምንተኛ (F8) ፕሮቲን ዝግጅት አጠቃቀም ድግግሞሽ ቀንሷል ወይም F8 ውስጥ የደም እንቅስቃሴ ጨምሯል.ከ 4 ሳምንታት ህክምና በኋላ የርዕሰ ጉዳዩ አመታዊ F8 አጠቃቀም እና ABR ህክምና የሚያስፈልገው በ 99% እና በ 84% ቀንሷል እና ልዩነቱ በስታቲስቲክስ ጉልህ ነበር (p<0.001)።የደህንነት መገለጫው ጥሩ ነበር፣ እና ምንም አይነት ርዕሰ ጉዳይ F8 ፋክተር መከልከል፣ መጎሳቆል ወይም thrombosis የጎንዮሽ ጉዳቶች አላጋጠመውም፣ እና ከህክምና ጋር የተገናኙ ከባድ የጎንዮሽ ጉዳቶች (SAEs) አልተገለጸም።

(11) ሄምግኒክስ

ኩባንያ፡ በዩኒኩሬ ኮርፖሬሽን የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በኖቬምበር 2022 ለገበያ በFDA የጸደቀ።

አመላካቾች፡ ሄሞፊሊያ ቢ ላለባቸው ጎልማሳ ታካሚዎች ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Hemgenix በ AAV5 ቬክተር ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ነው።መድሃኒቱ በደም ውስጥ የሚተዳደር የ coagulation factor IX (FIX) የጂን ልዩነት FIX-Padua የተገጠመለት ነው።ከአስተዳደሩ በኋላ ጂን በጉበት ውስጥ ያለውን የ FIX coagulation factor መግለጽ እና መደበቅ ይችላል የደም መርጋት ተግባርን ለማከናወን ወደ ደም ውስጥ ከገባ በኋላ የሕክምናውን ዓላማ ለማሳካት በንድፈ ሀሳብ አንድ አስተዳደር ለረጅም ጊዜ ውጤታማ ነው ።

(12) አድስቲላድሪን

ኩባንያ፡ በ Ferring Pharmaceuticals የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በዲሴምበር 2022 ለገበያ በኤፍዲኤ የጸደቀ።

አመላካቾች፡ ለ Bacillus Calmette-Guerin (BCG) ምላሽ የማይሰጥ ከፍተኛ ተጋላጭነት ያለው ጡንቻ-ያልሆነ ወራሪ የፊኛ ካንሰር (NMIBC) ለማከም።

ማሳሰቢያዎች፡ አድስቲላድሪን በማይባዛ አዴኖቪያል ቬክተር ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ሲሆን በዒላማ ህዋሶች ውስጥ የሚገኘውን ኢንተርፌሮን አልፋ-2ቢን ፕሮቲን ከልክ በላይ ሊጨምር የሚችል እና በሽንት ካቴተር ወደ ፊኛ ውስጥ (በየሶስት ወሩ አንድ ጊዜ ይተገበራል) የቫይረሱ ቬክተር በተሳካ ሁኔታ የፊኛ ግድግዳ ህዋሶችን ሊበክል ይችላል፣ ከዚያም ፕሮቲን ከመጠን በላይ የመጨመር ስሜት ይፈጥራል።ይህ አዲስ የጂን ሕክምና ዘዴ የታካሚውን የፊኛ ግድግዳ ሴሎች ወደ ኢንተርፌሮን ወደሚያመርት ትንሽ “ፋብሪካ” በመቀየር የታካሚውን ካንሰር የመከላከል አቅም ያሳድጋል።

የAdstiladrin ደህንነት እና ውጤታማነት 157 ከፍተኛ ተጋላጭነት ቢሲጂ ምላሽ የማይሰጥ NMIBC ያላቸውን ታካሚዎች ጨምሮ በበርካታ ማእከላዊ ክሊኒካዊ ጥናት ውስጥ ተገምግመዋል።ታካሚዎች በየሶስት ወሩ እስከ 12 ወራት ወይም ለህክምና ተቀባይነት የሌለው መርዛማነት ወይም የከፍተኛ ደረጃ NMIBC ተደጋጋሚነት ድረስ ታካሚዎች አድስቲላድሪንን ያገኙታል።በአጠቃላይ፣ 51 በመቶ የሚሆኑት በአድስቲላድሪን የታከሙ ታካሚዎች የተሟላ ምላሽ አግኝተዋል (በሳይስኮስኮፒ፣ ባዮፕሲ ቲሹ እና ሽንት ላይ የሚታዩ የካንሰር ምልክቶች በሙሉ መጥፋት)።

3. አነስተኛ ኑክሊክ አሲድ መድኃኒቶች

(1) ቪትራቬን

ኩባንያ፡ በ Ionis Pharma (የቀድሞው Isis Pharma) እና ኖቫርቲስ በጋራ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በ1998 እና 1999፣ በFDA እና EU EMA ለገበያ ተፈቀደ።

የሚጠቁሙ: ኤች አይ ቪ-አዎንታዊ ታካሚዎች ውስጥ cytomegalovirus retinitis ሕክምና ለማግኘት.

አስተያየቶች፡ Vitravene አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሀኒት ነው፣ እሱም በአለም ለገበያ የተፈቀደ የመጀመሪያው ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሀኒት ነው።በዝርዝሩ የመጀመሪያ ደረጃ ላይ የፀረ-CMV መድኃኒቶች ገበያ ፍላጎት በጣም አስቸኳይ ነበር;በኋላ, በጣም ንቁ የሆነ የፀረ-ኤችአይቪ ሕክምና በመዳበሩ ምክንያት, የ CMV ጉዳዮች ቁጥር በከፍተኛ ሁኔታ ቀንሷል.በዝቅተኛ የገበያ ፍላጎት ምክንያት መድሃኒቱ በ 2002 እና 2006 መውጣት በአውሮፓ ህብረት እና በዩናይትድ ስቴትስ ተጀመረ.

(2) ማኩገን

ኩባንያ፡- በPfizer እና Eyetech በጋራ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2004 በዩናይትድ ስቴትስ ውስጥ ለመዘርዘር ጸድቋል።

አመላካቾች-የኒዮቫስኩላር እድሜ-ነክ የሆኑ ማኩላር መበስበስን ለማከም.

ማሳሰቢያዎች፡ ማኩገን በፔጊላይድ የተሻሻለ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሀኒት ሲሆን ይህም የደም ሥር እጢ እድገትን (VEGF165 ንኡስ ዓይነት) ማነጣጠር እና ማሰር የሚችል ሲሆን የአስተዳዳሪው ዘዴ ደግሞ የ intravitreal መርፌ ነው።

(3) ደፊተሊዮ

ኩባንያ፡ በጃዝ ፋርማሲዩቲካልስ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2013 በአውሮፓ ህብረት ለገበያ የተፈቀደ ሲሆን በመጋቢት 2016 በኤፍዲኤ ለገበያ ተቀባይነት አግኝቷል።

አመላካቾች፡- ከሄሞቶፔይቲክ ስቴም ሴል ትራንስፕላንት በኋላ ከኩላሊት ወይም ከ pulmonary dysfunction ጋር የተያያዘ የጉበት ቬኖ-ኦክላሲቭ በሽታን ለማከም።

አስተያየቶች፡ Defitelio ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሃኒት ነው፣ እሱም ኦሊጎኑክሊዮታይድ ከፕላስሚን ባህሪያት ጋር ድብልቅ ነው።በ2009 ከገበያ የተገለሉ በንግድ ምክንያቶች።

(4) ኪናምሮ

ኩባንያ፡- በIonis Pharma እና Kastle በጋራ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በ2013፣ በዩናይትድ ስቴትስ ውስጥ እንደ ወላጅ አልባ መድኃኒት ለገበያ ተፈቀደ።

አመላካቾች፡- ለሆሞዚጎስ ቤተሰብ hypercholesterolemia ረዳት ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Kynamro አንቲሴንስ oligonucleotide መድሀኒት ነው፣ እሱም አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ በሰው አፖ B-100 mRNA ላይ ያነጣጠረ ነው።Kynamro በሳምንት አንድ ጊዜ በ200 ሚ.ግ ከቆዳ በታች ይተገበራል።

(5) Spinraza

ኩባንያ፡ በ Ionis Pharmaceuticals የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በዲሴምበር 2016 ለገበያ በFDA የጸደቀ።

አመላካቾች፡ የአከርካሪ አጥንት ጡንቻ አትሮፊ (SMA) ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Spinraza (nusinersen) ፀረ ስሜት ያለው oligonucleotide መድሃኒት ነው።የ SMN2 exon 7 መሰባበር ቦታ ጋር በማያያዝ, Spinraza የ SMN2 ጂን አር ኤን ኤ ስንጥቅ ሊለውጥ ይችላል, በዚህም ሙሉ በሙሉ የሚሰራ የ SMN ፕሮቲን ምርትን ይጨምራል.እ.ኤ.አ. በነሀሴ 2016፣ BIOGEN የ Spinraza ዓለም አቀፍ መብቶችን ለማግኘት አማራጩን ተጠቅሟል።ስፒንራዛ በሰዎች ላይ የመጀመሪያውን ክሊኒካዊ ሙከራ የጀመረው እ.ኤ.አ. በ2011 ብቻ ነው። በ5 አመታት ውስጥ፣ በ2016 በኤፍዲኤ ለገበያ ፀድቋል፣ ይህም የኤፍዲኤ ውጤታማነቱን ሙሉ እውቅና ያንፀባርቃል።መድሃኒቱ በኤፕሪል 2019 በቻይና ውስጥ ለገበያ እንዲቀርብ ተፈቅዶለታል። በቻይና ውስጥ ያለው የSpinraza አጠቃላይ የፍቃድ ዑደት ከ6 ወር በታች ነበር፣ እና ስፒንራዛ በዩናይትድ ስቴትስ ውስጥ ለመጀመሪያ ጊዜ ከተፈቀደ 2 ዓመት ከ2 ወር ነበር።በቻይና ውስጥ የመዘርዘር ፍጥነት ቀድሞውኑ በጣም ፈጣን ነው።ይህ የሆነበት ምክንያት የመድኃኒት ምዘና ማእከል እ.ኤ.አ. በኖቬምበር 1, 2018 "የውጭ አገር አዳዲስ መድኃኒቶችን በአስቸኳይ በክሊኒካዊ ልምምድ ዝርዝር ውስጥ ለማተም ማስታወቂያ" በማውጣቱ እና ለተፋጠነ ግምገማ በ 40 የውጭ አዳዲስ መድኃኒቶች የመጀመሪያ ስብስብ ውስጥ በመካተቱ ነው ።

(6) ዘጸአት 51

ኩባንያ፡ በAVI BioPharma የተሰራ (በኋላ Sarepta Therapeutics ተብሎ ተሰይሟል)።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በሴፕቴምበር 2016፣ በኤፍዲኤ ለገበያ ጸድቋል።

አመላካቾች፡- በዲኤምዲ ጂን ውስጥ ከኤክስዮን 51 መዝለል የጂን ሚውቴሽን ጋር ለ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ሕክምና።

ማሳሰቢያ: Exondys 51 አንቲሴንስ oligonucleotide መድሐኒት ነው ፣ አንቲሴንስ oligonucleotide ከዲኤምዲ ጂን ቅድመ-ኤምአርኤንኤ ኤክስኤን 51 አቀማመጥ ጋር ሊጣመር ይችላል ፣ በዚህም ምክንያት የበሰለ ኤምአርኤን እንዲፈጠር ምክንያት ሆኗል ፣ የ exon 51 ክፍል Excision ታግዷል። የታካሚው ምልክቶች.

(7) ተግሰዲ

ኩባንያ፡ በ Ionis Pharmaceuticals የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በጁላይ 2018 በአውሮፓ ህብረት ለገበያ ጸድቋል።

የሚጠቁሙ: በዘር የሚተላለፍ transthyretin amyloidosis (hATTR) ሕክምና ለማግኘት.

አስተያየቶች፡ ቴግሰዲ ትራንስታይሬትን ኤምአርኤን ላይ ያነጣጠረ አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሃኒት ነው።ለ hATTR ሕክምና በዓለም ላይ የተፈቀደ የመጀመሪያው መድሃኒት ነው.የሚተገበረው ከቆዳ በታች ባለው መርፌ ነው.መድሃኒቱ የ ATTR ፕሮቲን ምርትን ይቀንሳል የትራንስታይረቲንን (ATTR) ኤምአርኤን በማነጣጠር እና በ ATTR ህክምና ውስጥ ጥሩ የጥቅም-አደጋ ጥምርታ ያለው ሲሆን የታካሚው የነርቭ ሕመም እና የህይወት ጥራት በከፍተኛ ሁኔታ ተሻሽሏል, እና ከ TTR ሚውቴሽን ዓይነቶች ጋር ተኳሃኝ ነው, የበሽታ ደረጃም ሆነ የካርዲዮሚዮፓቲ መኖር አስፈላጊ አይደለም.

(8) ኦንፓትሮ

ኩባንያ፡- በአልኒላም ኮርፖሬሽን እና በሳኖፊ ኮርፖሬሽን በጋራ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በ2018 በዩናይትድ ስቴትስ ውስጥ ለመዘርዘር የተፈቀደ።

የሚጠቁሙ: በዘር የሚተላለፍ transthyretin amyloidosis (hATTR) ሕክምና ለማግኘት.

አስተያየቶች፡ ኦንፓትሮ ትራንስታይሬትን ኤምአርኤን ላይ ያነጣጠረ የሲአርኤን መድሀኒት ሲሆን ይህም በጉበት ውስጥ ያለውን የ ATTR ፕሮቲን ምርትን የሚቀንስ እና በአይሮይድ ነርቮች ላይ ያለውን የአሚሎይድ ክምችት በመቀነስ የ transthyretin (ATTR) ኤምአርኤን ላይ በማነጣጠር የበሽታ ምልክቶችን በማሻሻል እና በማቃለል ላይ ይገኛል።

(9) ጊቭላሪ

ኩባንያ፡- በአልኒላም ኮርፖሬሽን የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በኖቬምበር 2019 ለገበያ በFDA የጸደቀ።

አመላካቾች: በአዋቂዎች ውስጥ አጣዳፊ የሄፕታይተስ ፖርፊሪያ (AHP) ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Givlaari የሲአርኤንኤ መድሃኒት ነው፣ እሱም ከኦንፓትሮ በኋላ ለገበያ የተፈቀደ ሁለተኛው የሲአርኤንኤ መድሃኒት ነው።የአስተዳደር መንገድ ከቆዳ በታች መርፌ ነው.መድሃኒቱ የ ALAS1 ፕሮቲን ኤምአርኤን ላይ ያነጣጠረ ሲሆን ከጊቭላሪ ጋር የሚደረግ ወርሃዊ ሕክምና በጉበት ውስጥ ያለውን የ ALAS1 መጠን በከፍተኛ እና በቋሚነት ሊቀንስ ይችላል ፣ በዚህም የኒውሮቶክሲክ ALA እና PBG ደረጃዎችን ወደ መደበኛው መጠን በመቀነስ የታካሚውን ህመም ምልክቶች ያስወግዳል።መረጃው እንደሚያሳየው በጂቭላሪ የታከሙ ታካሚዎች ከፕላሴቦ ቡድን ጋር ሲነፃፀሩ በ 74% የመናድ ቁጥር ቀንሷል.

(10) ቪዮንዲስ53

ኩባንያ፡ በSarepta Therapeutics የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በዲሴምበር 2019 ለገበያ በኤፍዲኤ የጸደቀ።

አመላካቾች፡- ለዲኤምዲ በሽተኞች ዲስትሮፊን ጂን exon 53 splicing mutation ያለባቸውን ለማከም።

አስተያየቶች፡ Vyondys 53 አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሀኒት ነው፣ እሱም የዲስትሮፊን ቅድመ-ኤምአርኤን የመከፋፈል ሂደትን ያነጣጠረ ነው።Exon 53 በከፊል የተቆረጠ ነው፣ ማለትም በበሰለ ኤምአርኤን ላይ የለም፣ እና የተቀደደ ግን አሁንም የሚሰራ ዲስትሮፊን ለማምረት የተነደፈ ነው፣ በዚህም በታካሚዎች የአካል ብቃት እንቅስቃሴ አቅምን ያሻሽላል።

(11) ዋይሊቭራ

ኩባንያ፡ በ Ionis Pharmaceuticals እና በተጓዳኝ አካሳ ቴራፒዩቲክስ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በግንቦት 2019 በአውሮፓ የመድኃኒት ኤጀንሲ (EMA) ለገበያ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ በቤተሰብ chylomicronemia syndrome (FCS) በአዋቂ ታካሚዎች ላይ ከአመጋገብ ቁጥጥር በተጨማሪ እንደ ረዳት ሕክምና።

አስተያየቶች፡ ዋይሊቭራ አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሀኒት ነው፣ እሱም ለኤፍሲኤስ ህክምና በአለም ላይ ለገበያ የተፈቀደ የመጀመሪያው መድሃኒት ነው።

(12) ሌክቪዮ

ኩባንያ: በ Novartis የተሰራ.

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በታህሳስ 2020 ለገበያ በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ።

አመላካቾች-የመጀመሪያ ደረጃ hypercholesterolemia (ሄትሮዚጎስ ቤተሰብ እና ቤተሰብ ያልሆኑ) ወይም የተደባለቀ ዲስሊፒዲሚያ ላለባቸው አዋቂዎች ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Leqvio PCSK9 mRNA ላይ ያነጣጠረ የሲአርኤንኤ መድሃኒት ነው።ኮሌስትሮልን (ኤልዲኤል-ሲ) ለመቀነስ የመጀመሪያው የሲአርኤንኤ ሕክምና ነው።የሚተገበረው ከቆዳ በታች ባለው መርፌ ነው.መድሃኒቱ በአር ኤን ኤ ጣልቃገብነት የ PCSK9 ፕሮቲን መጠን ይቀንሳል, በዚህም የ LDL-C ደረጃን ይቀንሳል.ክሊኒካዊ መረጃዎች እንደሚያሳዩት ከፍተኛውን የስታቲስቲክስ መጠን ከታከሙ በኋላ የ LDL-C ደረጃዎችን ወደ ዒላማው ደረጃ መቀነስ ለማይችሉ ታማሚዎች Leqvio LDL-C በ 50% ሊቀንስ ይችላል.

(13) ኦክስሉሞ

ኩባንያ፡- በአልኒላም ፋርማሲዩቲካልስ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በህዳር 2020 ለገበያ በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ።

አመላካቾች-ለመጀመሪያ ደረጃ hyperoxaluria ዓይነት 1 (PH1) ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Oxlumo ሃይድሮክሳይድ ኦክሳይድ 1 (HAO1) ​​ኤምአርኤን ላይ ያነጣጠረ የሲአርአና መድሀኒት ሲሆን የአስተዳደር ዘዴው ከቆዳ በታች መርፌ ነው።መድኃኒቱ የተገነባው የአልኒላም የቅርብ ጊዜ የተሻሻለ ማረጋጊያ ኬሚስትሪ ESC-GalNAc ተያያዥ ቴክኖሎጂን በመጠቀም ነው፣ይህም ከቆዳ በታች የሚተዳደረውን ሲአርኤን በበለጠ ጽናት እና ጥንካሬ ያስችላል።መድሃኒቱ ሃይድሮክሳይድ ኦክሳይድ 1 (HAO1) ​​ኤምአርኤን ይቀንሳል ወይም ይከለክላል, በጉበት ውስጥ ያለውን የ glycolate oxidase መጠን ይቀንሳል, ከዚያም ኦክሳሌት ለማምረት የሚያስፈልገውን ንጥረ ነገር ይጠቀማል, በታካሚዎች ላይ የበሽታውን እድገት ለመቆጣጠር እና የበሽታ ምልክቶችን ለማሻሻል የኦክሳሌት ምርትን ይቀንሳል.

(14) ቪልቴፕሶ

ኩባንያ፡- የኒፖን ሺንያኩ ንዑስ ክፍል በሆነው በኤንኤስ ፋርማ የተገነባ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በነሐሴ 2020 ለገበያ በኤፍዲኤ የጸደቀ።

አመላካቾች፡ በዲኤምዲ ጂን ውስጥ ከኤክስዮን 53 መዝለል የጂን ሚውቴሽን ጋር ለ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ሕክምና።

ማሳሰቢያዎች፡ ቪልቴፕሶ አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሐኒት ከዲኤምዲ ጂን ቅድመ-ኤምአርኤንኤ ኤክሶን 53 አቋም ጋር ሊጣመር የሚችል ሲሆን ይህም የኤክስሶን 53 ክፍል የበሰለ ኤምአርኤን ከተፈጠረ በኋላ እንዲገለል በማድረግ የኤምአርኤን ንባብ ፍሬም በከፊል በማረም ሣጥኑ በሽተኞቹን ከተለመዱት የዲስትሮፊን ምልክቶች ጋር እንዲዋሃዱ ይረዳል።

(15) አሞንዲስ 45

ኩባንያ: በ Sarepta Therapeutics የተገነባ.

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በፌብሩዋሪ 2021 ለገበያ በኤፍዲኤ የጸደቀ።

አመላካቾች፡- በዲኤምዲ ጂን ውስጥ ከኤክስዮን 45 መዝለል የጂን ሚውቴሽን ጋር ለዱኪን ጡንቻ ዲስኦርደር (DMD) ሕክምና።

ማስታወሻዎች፡ አሞንዲስ 45 አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሀኒት ነው፡ አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ ከዲኤምዲ ጂን ቅድመ-ኤምአርኤንኤ ኤክስኤን 45 ቦታ ጋር ሊጣመር ይችላል፣ በዚህም ምክንያት የ exon 45 ብስለት ኤምአርኤን ኤክሴሽን ከተፈጠረ በኋላ ታግዶ የታካሚውን ኤምአርኤን ውህደቱ መደበኛ እንዲሆን ለማድረግ ይረዳል። የታካሚውን የሕመም ምልክቶች ማሻሻል.

(16) አምቩትራ (ቩትሪሲራን)

ኩባንያ፡- በአልኒላም ፋርማሲዩቲካልስ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በጁን 2022 ለገበያ በኤፍዲኤ የጸደቀ።

የሚጠቁሙ: አዋቂዎች ውስጥ polyneuropathy (hATTR-PN) ጋር በዘር የሚተላለፍ transthyretin amyloidosis ሕክምና ለማግኘት.

አስተያየቶች፡ Amvuttra (Vutrisiran) ትራንስታይሬትን (ATTR) ኤምአርኤን ላይ ያነጣጠረ የሲአርኤን መድሀኒት ሲሆን የሚተዳደረው ከቆዳ በታች መርፌ ነው።Vutrisiran በአልኒላም የተሻሻለ መረጋጋት ኬሚስትሪ (ESC) -GalNAc conjugate መላኪያ መድረክ ንድፍ ላይ የተመሰረተ ነው ከተጨማሪ አቅም እና የሜታቦሊክ መረጋጋት።የሕክምናው ማፅደቂያ በ 9 ወር የደረጃ III ክሊኒካዊ ጥናት (HELIOS-A) መረጃ ላይ የተመሠረተ ነው ፣ እና አጠቃላይ ውጤቶቹ እንደሚያሳዩት ቴራፒው የ hATTR-PN ምልክቶችን አሻሽሏል ፣ እና ከ 50% በላይ የታካሚዎች ሁኔታ ተቀይሯል ወይም ከመባባስ ቆመ።

4. ሌሎች የጂን ህክምና መድሃኒቶች

(1) ሬክሲን-ጂ

ኩባንያ፡ በ Epeius Biotech የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በ2005፣ በፊሊፒንስ የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር (BFAD) ለገበያ ተፈቀደ።

አመላካቾች፡- ለኬሞቴራፒ የሚቋቋሙ የላቁ ነቀርሳዎችን ለማከም።

አስተያየቶች፡ Rexin-G በጂን የተጫነ ናኖፓርቲክል መርፌ ነው።በተለይ ጠንካራ እጢዎችን ለማጥፋት የሳይክሊን G1 ሚውቴሽን ጂን በሪትሮቫይራል ቬክተር በኩል ወደ ዒላማው ሴሎች ያስተዋውቃል።የአስተዳደር ዘዴው በደም ውስጥ ያለው ደም መፍሰስ ነው.የሜታስታቲክ የካንሰር ሕዋሳትን በንቃት የሚፈልግ እና የሚያጠፋ እጢ ያነጣጠረ መድሀኒት እንደመሆኑ መጠን የታለሙ ባዮሎጂስቶችን ጨምሮ ሌሎች የካንሰር መድሃኒቶችን ባጡ ታካሚዎች ላይ የተወሰነ የፈውስ ውጤት አለው።

(2) Neovasculgen

ኩባንያ፡ በሰው ስቴም ሴሎች ተቋም የተገነባ።

የዝርዝር ጊዜ፡- በታህሳስ 7 ቀን 2011 በሩሲያ ውስጥ ለመዘርዘር ጸድቋል እና በ 2013 በዩክሬን ተጀመረ።

የሚጠቁሙ: ከባድ እጅና እግር ischemia ጨምሮ ዳርቻ, እየተዘዋወረ arterial በሽታ ሕክምና ለማግኘት.

አስተያየቶች፡ Neovasculgen በዲኤንኤ ፕላዝማይድ ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ነው።የቫስኩላር endothelial ዕድገት ምክንያት (VEGF) 165 ጂን በፕላዝሚድ የጀርባ አጥንት ላይ ተሠርቶ ወደ ታካሚዎች ገብቷል.

(3) ኮላተጂን

ኩባንያ፡ በኦሳካ ዩኒቨርሲቲ እና በቬንቸር ካፒታል ኩባንያዎች በጋራ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በነሐሴ 2019 በጃፓን የጤና፣ የሰራተኛ እና ደህንነት ጥበቃ ሚኒስቴር ጸድቋል።

አመላካቾች-የወሳኝ የታችኛው ክፍል ischemia ሕክምና።

አስተያየቶች፡ ኮላቴጂን በፕላዝማይድ ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ሲሆን በጃፓን በጂን ቴራፒ ኩባንያ በ AnGes የተሰራ የመጀመሪያው የሀገር ውስጥ የጂን ህክምና መድሃኒት ነው።የዚህ መድሃኒት ዋና አካል የሰው ሄፕታይተስ እድገትን (HGF) የጂን ቅደም ተከተል የያዘው እርቃን ፕላዝማ ነው.መድሃኒቱ የታችኛው እግሮች ጡንቻዎች ውስጥ ከተከተተ, የተገለፀው ኤች.ጂ.ኤፍ.ኤፍ.ክሊኒካዊ ሙከራዎች ቁስሎችን በማሻሻል ላይ ያለውን ተጽእኖ አረጋግጠዋል.

Foregene የጂን ህክምና እድገትን እንዴት ሊረዳ ይችላል?

በሲአርኤንኤ መድሀኒት ልማት የመጀመሪያ ደረጃ ላይ የፍተሻ ጊዜውን በከፍተኛ ደረጃ በማጣራት እናግዛለን።

ተጨማሪ ዝርዝሮችን ይጎብኙ፡-

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/