• ፌስቡክ
  • linkin
  • youtube

በቅርቡ፣ ሦስት የጂን ሕክምና መድኃኒቶች ለገበያ ተፈቅዶላቸዋል፣ እነርሱም፡- (1) በጁላይ 21፣ 2022፣ PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) የ AAV ዘረመል ሕክምናው በአውሮፓ ኮሚሽን ተቀባይነት ማግኘቱን አስታውቋል። በቀጥታ ወደ አንጎል የገባ የመጀመሪያው በገበያ ላይ የዋለ የጂን ሕክምና ነው (በቀደሙት ጽሑፎች ውስጥ በቀጥታ በጄኔቲክስ ውስጥ የተካተተውን ሌላው ምዕራፍ ይመልከቱ) ለገበያ ተፈቅዷል)።(2) እ.ኤ.አ. ኦገስት 17፣ 2022 የዩኤስ የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር (ኤፍዲኤ) ለቤታ ታላሴሚያ ሕክምና የብሉበርድ ባዮ የጂን ሕክምና ዚንተግሎ (ቤቲበግሎጂን አውቶተምሴል፣ ቤቲ-ሴል) አፀደቀ።በዩናይትድ ስቴትስ ውስጥ የሕክምናው ማፅደቁ በፋይናንሺያል ቀውስ ውስጥ ላለው ብሉበርድ ባዮ “በበረዶ ውስጥ እገዛ” እንደሆነ ጥርጥር የለውም።(3) እ.ኤ.አ. ነሐሴ 24 ቀን 2022 ባዮማሪን ፋርማሲዩቲካል (ባዮማሪን) የአውሮፓ ኮሚሽን የ ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) ለሄሞፊሊያ ኤ የጂን ሕክምና ፣የቀድሞ FVIII ፋክተር አጋቾች እና አሉታዊ AAV5 ፀረ እንግዳ አካላት ጋር በሽተኞች ለማከም ሁኔታዊ ግብይት ማጽደቁን አስታውቋል። ፊሊያ ለገበያ የተፈቀደ የጂን ሕክምና).እስካሁን ድረስ 41 የጂን ቴራፒ መድኃኒቶች ለዓለም አቀፍ ገበያ ተፈቅደዋል።

ጂን ባህሪያትን የሚቆጣጠር መሰረታዊ የጄኔቲክ ክፍል ነው።አር ኤን ኤ ከተባሉት የአንዳንድ ቫይረሶች ጂኖች በስተቀር የአብዛኞቹ ፍጥረታት ጂኖች ዲ ኤን ኤ ናቸው።አብዛኛዎቹ የሰውነት በሽታዎች በጂኖች እና በአካባቢ መካከል ባለው መስተጋብር የተከሰቱ ናቸው, እና ብዙ በሽታዎች በዘር ህክምና ሊፈወሱ ወይም ሊቃለሉ ይችላሉ.የጂን ህክምና በህክምና እና በፋርማሲ ውስጥ እንደ አብዮት ይቆጠራል.ሰፊው የጂን ህክምና መድሀኒቶች በዲኤንኤ የተሻሻሉ የዲኤንኤ መድሃኒቶችን (እንደ ቫይራል ቬክተር ላይ የተመሰረተ በ Vivo ጂን ቴራፒ መድኃኒቶች፣ ኢን ቪትሮ ጂን ቴራፒ መድኃኒቶች፣ እርቃናቸውን ፕላዝማይድ መድኃኒቶች፣ ወዘተ) እና አር ኤን ኤ መድኃኒቶችን (እንደ አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድኃኒቶች፣ ሲአርኤን መድኃኒቶች እና ኤምአርኤን ጂን ሕክምና፣ ወዘተ) ላይ የተመሠረቱ መድኃኒቶችን ያጠቃልላሉ።በጠባቡ የተገለጹ የጂን ህክምና መድሐኒቶች በዋነኛነት የፕላዝማዲ ዲኤንኤ መድኃኒቶችን፣ በቫይራል ቬክተር ላይ የተመሰረቱ የጂን ቴራፒ መድኃኒቶች፣ በባክቴሪያ ቬክተር ላይ የተመሰረቱ የጂን ቴራፒ መድኃኒቶች፣ የጂን አርትዖት ሥርዓቶች እና በብልቃጥ ውስጥ በዘረመል የተሻሻሉ የሕዋስ ሕክምና መድኃኒቶችን ያካትታሉ።ከዓመታት አስከፊ እድገት በኋላ የጂን ቴራፒ መድኃኒቶች አበረታች ክሊኒካዊ ውጤቶችን አግኝተዋል።(የዲኤንኤ ክትባቶችን እና የኤምአርኤንኤ ክትባቶችን ሳይጨምር) 41 የጂን ህክምና መድሃኒቶች በአለም ላይ ለገበያ ተፈቅዶላቸዋል።ምርቶች መጀመር እና የጂን ቴራፒ ቴክኖሎጂ ፈጣን እድገት ጋር, የጂን ቴራፒ ፈጣን እድገት ጊዜ ሊመጣ ነው.

በዓለም ዙሪያ1

የጂን ሕክምና ምደባ (የምስል ምንጭ፡ ባዮሎጂካል ጂንግዌ)

ይህ ጽሑፍ ለገበያ የተፈቀደላቸው 41 የጂን ሕክምናዎችን ይዘረዝራል (የዲኤንኤ ክትባቶችን እና የኤምአርኤን ክትባቶችን ሳይጨምር)።

1. በብልቃጥ ውስጥ የጂን ሕክምና

(1) ስትሪምቬሊስ

ኩባንያ፡ በGlaxoSmithKline (GSK) የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በግንቦት 2016 በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ።

አመላካቾች፡ ለከባድ የተቀናጀ የበሽታ መቋቋም ችግር (SCID) ሕክምና።

ማሳሰቢያ፡ የዚህ ቴራፒ አጠቃላይ ሂደት በመጀመሪያ የታካሚውን የሂሞቶፔይቲክ ስቴም ሴሎችን ማግኘት፣ በማስፋት እና በብልቃጥ ውስጥ ማሳደግ እና ሬትሮቫይረስን በመጠቀም የሚሰራውን ኤዲኤ (adenosine deaminase) ጂን ቅጂ ወደ ደም ሕዋሶቻቸው ማስተዋወቅ እና በመጨረሻም የተሻሻለውን የሂሞቶፔይቲክ ስቴም ሴሎችን ማስተላለፍ ነው።የሂሞቶፔይቲክ ሴል ሴሎች ወደ ሰውነት ውስጥ ተመልሰው እንዲገቡ ይደረጋል.ክሊኒካዊ ውጤቶች እንደሚያሳዩት በ Strimvelis የታከሙ የ ADA-SCID ታካሚዎች የ 3-አመት የመትረፍ መጠን 100% ነበር.

(2) ዛልሞክሲስ

ኩባንያ፡- በሞልሜድ፣ ጣሊያን የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በ2016 የአውሮፓ ህብረት ሁኔታዊ የግብይት ፍቃድ አግኝቷል።

አመላካቾች፡- ከሂሞቶፔይቲክ ስቴም ሴል ትራንስፕላንት በኋላ ለታካሚዎች የበሽታ መከላከያ ስርዓት ረዳት ሕክምና ጥቅም ላይ ይውላል።

አስተያየቶች፡ ዛልሞክሲስ በሬትሮቫይራል ቬክተር የተሻሻለ አሎጀኔኒክ ቲ ሴል ራስን የማጥፋት ጂን የበሽታ መከላከያ ህክምና ነው።የ 1NGFR እና HSV-TK Mut2 ራስን የማጥፋት ዘረ-መል ሰዎች በማንኛውም ጊዜ ጋንክሎቪርን ተጠቅመው አሉታዊ የመከላከል ምላሽን የሚያስከትሉ ቲ ሴሎችን ለመግደል፣ ሊከሰት የሚችለውን የGVHD ተጨማሪ መበላሸትን ለመከላከል እና ከቀዶ ጥገና በኋላ ሃፕሎይዲካል HSCT ባለባቸው ታማሚዎች በሽታ የመከላከል አቅማቸው እንዲታደስ ያስችላቸዋል።

(3) ኢንቮሳ-ኬ

ኩባንያ፡ በTissueGene (KolonTissueGene) ኩባንያ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በደቡብ ኮሪያ በጁላይ 2017 ለመዘርዘር ጸድቋል።

አመላካቾች፡ ለደካማ ጉልበት የአርትራይተስ ሕክምና።

ማሳሰቢያዎች፡ Invossa-K የሰው ቾንድሮሳይትን የሚያካትት አሎጄኔይክ ሴል ጂን ሕክምና ነው።Alogeneic ሕዋሳት በብልቃጥ ውስጥ በጄኔቲክ የተሻሻሉ ናቸው ፣ እና የተሻሻሉ ሴሎች የውስጥ- articular መርፌ ከተከተቡ በኋላ የሚለወጠውን እድገትን β1 (TGF-β1) ሊገልጹ እና ሊገልጹ ይችላሉ።β1), በዚህም የ osteoarthritis ምልክቶችን ማሻሻል.ክሊኒካዊ ውጤቶች እንደሚያሳዩት ኢንቮሳ-ኬ የጉልበት አርትራይተስን በእጅጉ ሊያሻሽል ይችላል.እ.ኤ.አ. በ2019 ፈቃዱ በደቡብ ኮሪያ የመድኃኒት ተቆጣጣሪ ተሰርዟል ምክንያቱም አምራቹ ያገለገሉትን ንጥረ ነገሮች በስህተት ምልክት አድርጓል።

(4) ዚንተግሎ

ኩባንያ፡ በአሜሪካ የብሉበርድ ባዮ (ብሉበርድ ባዮ) ኩባንያ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በ2019 በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ እና በFDA በነሐሴ 2022 ጸድቋል።

አመላካቾች፡- በደም ዝውውር ላይ የተመሰረተ β-thalassemia ሕክምና ለማግኘት።

ማሳሰቢያ፡- ዚንተግሎ የሌንቲቫይራል ኢን ቪትሮ ጂን ህክምና ሲሆን መደበኛውን የ β-globin ጂን (βA-T87Q-globin ጂን) ከታካሚዎች የተወገዱትን የሂሞቶፔይቲክ ስቴም ሴሎች ውስጥ ለማስተዋወቅ ሌንቲቫይራል ቬክተር ይጠቀማል።እና ከዚያም እነዚህን በዘረመል የተሻሻሉ አውቶሎጅስ የሂሞቶፔይቲክ ግንድ ሴሎችን ወደ በሽተኛው መልሰው ያስገቡ።አንድ ጊዜ በሽተኛው መደበኛ βA-T87Q-globin ዘረ-መል (ጅን) ካገኘ በኋላ መደበኛውን የHbAT87Q ፕሮቲን ሊያመነጭ ይችላል፣ ይህም ደም የመስጠትን አስፈላጊነት በእጅጉ ይቀንሳል ወይም ያስወግዳል።ዕድሜያቸው 12 ዓመት እና ከዚያ በላይ ለሆኑ ታካሚዎች የዕድሜ ልክ ደም መስጠትን እና የዕድሜ ልክ መድኃኒቶችን ለመተካት የተነደፈ የአንድ ጊዜ ሕክምና ነው።

(5) Skysona

ኩባንያ፡ በአሜሪካ የብሉበርድ ባዮ (ብሉበርድ ባዮ) ኩባንያ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በጁላይ 2021 ለገበያ በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ።

አመላካቾች-ለመጀመሪያዎቹ ሴሬብራል አድሬኖልኮዳይስትሮፊ (CALD) ሕክምና።

ማሳሰቢያዎች፡ የስካይሶና ዘረ-መል (ጅን) ሕክምና ቀደምት ሴሬብራል አድሬኖልኮዳይስትሮፊ (CALD) ለማከም የተፈቀደለት የአንድ ጊዜ የጂን ሕክምና ነው።ስካይሶና (ኤሊቫልዶጂን አውቶተምሴል፣ ሌንቲ-ዲ) የሂሞቶፔይቲክ ስቴም ሴል ሌንቲቫይራል በብልቃጥ የጂን ሕክምና Lenti-D ነው።አጠቃላይ የሕክምናው ሂደት እንደሚከተለው ነው፡- autologous hematopoietic stem cells ከሕመምተኛው ይወሰዳሉ, በብልት ውስጥ የተሻሻሉ የሰው ABCD1 ጂን በተሸከመው ሌንቲ ቫይረስ እና ከዚያም እንደገና ወደ በሽተኛው ውስጥ ይገባሉ.ከ 18 ዓመት በታች ለሆኑ ታካሚዎች ABCD1 ጂን ሚውቴሽን እና CALD.

(6) ኪምርያ

ኩባንያ: በ Novartis የተሰራ.

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በነሐሴ 2017 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ የቅድሚያ ቢ-ሴል አጣዳፊ ሊምፎብላስቲክ ሉኪሚያ (ALL) እና ያገረሸ እና እምቢተኛ DLBCL ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Kymriah የሌንቲቫይራል ኢን ቪትሮ ጂን ቴራፒ መድሃኒት ነው፣ በአለም የመጀመሪያው ተቀባይነት ያለው የCAR-T ቴራፒ፣ ሲዲ19 ላይ ያነጣጠረ እና ተባባሪ አነቃቂ ፋክተር 4-1BB።ዋጋው በአሜሪካ $475,000 እና በጃፓን 313,000 ዶላር ነው።

(7) ዬስካርታ

ኩባንያ፡- የጊልያድ ቅርንጫፍ በሆነው በኪት ፋርማ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በጥቅምት 2017 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ ለማገገም ወይም ለማገገም ትልቅ ቢ-ሴል ሊምፎማ።

አስተያየቶች: Yescarta በብልቃጥ ውስጥ የጂን ሕክምና ነው.በዓለም ላይ ተቀባይነት ያለው ሁለተኛው የCAR-T ሕክምና ነው።እሱ ሲዲ19 ላይ ያነጣጠረ ሲሆን የኮሲሙላቶሪ ዋጋን CD28 ይጠቀማል።የአሜሪካ ዋጋ 373,000 ዶላር ነው።

(8) ቴካርተስ

ኩባንያ፡ በጊልያድ (GILD) የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በጁላይ 2020 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ ለዳግም ተደጋጋሚ ማንትል ሴል ሊምፎማ።

አስተያየቶች፡ ቴካርተስ በሲዲ19 ላይ ያነጣጠረ የCAR-T ሕዋስ ሕክምና ሲሆን በዓለም ላይ ለገበያ ለማቅረብ የተፈቀደው ሦስተኛው የCAR-T ሕክምና ነው።

(9) ብሬያንዚ

ኩባንያ: በብሪስቶል-ማየርስ ስኩዊብ (BMS) የተሰራ.

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በፌብሩዋሪ 2021 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ ያገረሸው ወይም የሚቀለበስ (R/R) ትልቅ ቢ-ሴል ሊምፎማ (LBCL)።

አስተያየቶች፡ ብሬያንዚ በሊንቲቫይረስ ላይ የተመሰረተ የ in vitro ጂን ህክምና ሲሆን አራተኛው የCAR-T ቴራፒ በአለም ለገበያ ተቀባይነት ያለው ሲዲ19 ላይ ነው።ብሬያንዚ ማፅደቁ ለብሪስቶል-ማየርስ ስኩዊብ በሴሉላር ኢሚውኖቴራፒ መስክ ትልቅ ምዕራፍ ነው፣ ብሪስቶል-ማየርስ በ2019 ሴልጂንን በ74 ቢሊዮን ዶላር ሲያገኝ ያገኘው።

(10) አበክማ

ኩባንያ፡ በብሪስቶል-ማየርስ ስኩዊብ (BMS) እና ብሉበርድ ባዮ በጋራ የተገነባ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በመጋቢት 2021 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ ያገረሸው ወይም የሚቀለበስ በርካታ myeloma።

ማሳሰቢያዎች፡ አቤክማ በቪትሮ ጂን ቴራፒ ውስጥ በሌንቲቫይረስ ላይ የተመሰረተ፣ በአለም የመጀመሪያው የCAR-T ሕዋስ ቴራፒ BCMA ላይ ያነጣጠረ እና በኤፍዲኤ ተቀባይነት ያለው አምስተኛው የCAR-T ህክምና ነው።የመድሀኒት መርሆው የቺሜሪክ ቢሲኤምኤ ተቀባይ በታካሚው አውቶሎጅ ቲ ሴሎች ላይ በሌንቲቫይረስ መካከለኛ የዘረመል ማሻሻያ በብልቃጥ ውስጥ መግለፅ ነው።የሴል ጂን መድሃኒት ከመውሰዱ በፊት, በሽተኛው ለቅድመ-ህክምና ሁለት cyclophosphamide እና fludarabine ውህዶችን ተቀብሏል.ያልተሻሻሉ የቲ ሴሎችን ከበሽተኛው ለማስወገድ እና ከዚያም የተሻሻሉትን የቲ ሴሎችን ወደ በሽተኛው ሰውነት ውስጥ በማስገባት ቢሲኤምኤ የሚያሳዩ የካንሰር ህዋሶችን ይፈልጉ እና ይገድላሉ።

(11) ሊብሜልዲ

ኩባንያ: በ Orchard Therapeutics የተሰራ.

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በታህሳስ 2020 ለመዘርዘር በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ።

አመላካቾች፡ ለሜታክሮማቲክ ሉኮዳስትሮፊ (MLD) ሕክምና።

አስተያየቶች፡ ሊብሜልዲ በራስ-ሰር ሲዲ34+ ህዋሶች ላይ በሌንቲቫይራል ኢን ቪትሮ ጂን ማሻሻያ ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ነው።ክሊኒካዊ መረጃዎች እንደሚያሳዩት የሊብሜልዲ አንድ ነጠላ የደም ሥር መውጣቱ ቀደም ብሎ የጀመረውን MLD እና ከባድ የሞተር እና የግንዛቤ እክልን ለማስተካከል በተመሳሳይ ዕድሜ ላይ ባሉ ታካሚዎች ላይ ውጤታማ ነው.

(12) ቤኖዳ

ኩባንያ፡ በ WuXi Junuo የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በሴፕቴምበር 2021 በይፋ በNMPA ጸድቋል።

አመላካቾች፡ ከሁለተኛ መስመር ወይም ከዛ በላይ የስርዓተ-ህክምና ህክምና በኋላ በአዋቂ ታካሚዎች ላይ ያገረሸ ወይም የቀዘቀዘ ትልቅ ቢ-ሴል ሊምፎማ (r/r LBCL) ሕክምና።

አስተያየቶች፡ ቤኖዳ የፀረ-CD19 CAR-T የጂን ሕክምና ነው፣ እና እሱ የWuXi Junuo ዋና ምርት ነው።በቻይና የተፈቀደው ሁለተኛው የCAR-T ምርት ነው፣ ከዳግም ዳግመኛ/ቢ-ሴል ሊምፎማ በስተቀር።በተጨማሪም WuXi Junuo በተጨማሪም follicular ሊምፎማ (ኤፍኤል), ማንትል ሴል ሊምፎማ (MCL), ሥር የሰደደ lymphocytic ሉኪሚያ (CLL) , ሁለተኛ-መስመር diffuse ትልቅ ቢ-ሴል ሊምፎማ (DLBCL) እና ይዘት ሊምፎብላስቲክ ሉኪሚያ (ሁሉም) ጨምሮ ሌሎች ምልክቶች, ለማከም Ruiki Orenza መርፌ ለማዘጋጀት አቅዷል.

(13) CARVYKTI

ኩባንያ: Legend Bio የመጀመሪያ ተቀባይነት ያለው ምርት.

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በፌብሩዋሪ 2022 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች፡- ያገረሸ ወይም የቀዘቀዘ ብዙ ማይሎማ (R/R MM) ሕክምና።

አስተያየቶች፡ CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel፣ Cilta-cel በመባል የሚታወቀው) የCAR-T ሕዋስ በሽታን የመከላከል ጂን ሕክምና ሲሆን ሁለት ነጠላ-ጎራ ፀረ እንግዳ አካላት ቢ ሴል ብስለት አንቲጂን (BCMA) ያነጣጠሩ ናቸው።መረጃው እንደሚያሳየው CARVYKTI ከ 98% የሚደርስ አጠቃላይ ምላሽ የድጋሚ ወይም የተገላቢጦሽ ብዙ myeloma ባለባቸው ታማሚዎች አራት እና ከዚያ በላይ ቀዳሚ ህክምናዎችን ያገኙ ሲሆን ይህም ፕሮቲአሶም አጋቾቹ፣ immunomodulators እና ፀረ-CD38 ሞኖክሎናል ፀረ እንግዳ አካላትን ጨምሮ።

2. በቫይራል ቬክተሮች ላይ የተመሰረተ የ Vivo ጂን ሕክምና

(1) ጾታ/ዳግመኛ መወለድ

ኩባንያ፡ በሼንዘን ሳባይኑኦ ኩባንያ የተገነባ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2003 በቻይና ለመመዝገብ ጸድቋል።

አመላካቾች: የጭንቅላት እና የአንገት ስኩዌመስ ሴል ካርስኖማ ህክምና ለማግኘት.

አስተያየቶች፡ Recombinant human p53 adenovirus injection Gendicine/Jinshengsheng በሼንዘን ሳባይኑኦ ኩባንያ ባለቤትነት የተያዘ ራሱን የቻለ የአእምሮአዊ ንብረት መብቶች ያለው የአዴኖቫይረስ ቬክተር ጂን ህክምና መድሃኒት ነው።መድሃኒቱ በተለመደው የሰው እጢ ማፈንያ ጂን ፒ 53 እና በአርቴፊሻል የተሻሻለው recombinant ማባዛት-ጉድለት የሰው adenovirus አይነት 5 የሰው adenovirus አይነት 5 ያቀፈ ነው. የቀድሞው ፀረ-ዕጢ ውጤት ለማስገኘት የመድኃኒቱ ዋና መዋቅር ነው, እና የኋለኛው በዋናነት እንደ ተሸካሚ ሆኖ ያገለግላል.የአድኖቫይረስ ቬክተር ቴራፒዩቲካል ጂን ፒ 53ን ወደ ዒላማው ሴል ውስጥ ይይዛል እና በዒላማው ሕዋስ ውስጥ ያለውን የቲሞር ማጥፊያ ጂን p53 ይገልጻል።ምርቱ የተለያዩ ፀረ-ነቀርሳ ጂኖችን መቆጣጠር እና የተለያዩ ኦንኮጂንስ እንቅስቃሴዎችን መቆጣጠር ይችላል, በዚህም የሰውነትን ፀረ-ቲሞር ተፅእኖ ያሳድጋል እና እጢዎችን የመግደል ዓላማን ያሳካል.

(2) ሪግቪር

ኩባንያ: በላትቪያ ኩባንያ ላቲማ የተሰራ.

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በላትቪያ በ2004 ተፈቅዷል።

ምልክቶች: ለሜላኖማ ሕክምና.

ማሳሰቢያ፡ ሪግቪር በላትቪያ፣ ኢስቶኒያ፣ ፖላንድ፣ አርሜኒያ፣ ቤላሩስ እና ሌሎች ቦታዎች ጥቅም ላይ የዋለው በጂን የተሻሻለ ECHO-7 enterovirus vector ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ሲሆን በአውሮፓ ህብረት EMAም እየተመዘገበ ነው።.ባለፉት አስር አመታት ውስጥ ክሊኒካዊ ጉዳዮች ሪግቪር ኦንኮሊቲክ ቫይረስ ደህንነቱ የተጠበቀ እና ውጤታማ መሆኑን እና የሜላኖማ በሽተኞችን የመዳን መጠን በ4-6 ጊዜ ማሻሻል እንደሚችል አረጋግጠዋል።በተጨማሪም ቴራፒው ለተለያዩ ነቀርሳዎች ተስማሚ ነው, ለምሳሌ የኮሎሬክታል ካንሰር, የጣፊያ ካንሰር, የፊኛ ካንሰርን ጨምሮ.ካንሰር፣ የኩላሊት ካንሰር፣ የፕሮስቴት ካንሰር፣ የሳንባ ካንሰር፣ የማህፀን ካንሰር፣ ሊምፎሳርማ፣ ወዘተ.

(3) ኦንኮሪን/አንከሩይ

ኩባንያ፡ በሻንጋይ ሰኑይ ባዮቴክኖሎጂ Co., Ltd. የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2005 በቻይና ለመዘርዘር ጸድቋል።

አመላካቾች፡ የጭንቅላት እና የአንገት እጢዎች፣ የጉበት ካንሰር፣ የጣፊያ ካንሰር፣ የማህፀን በር ካንሰር እና ሌሎች ካንሰሮች ህክምና።

አስተያየቶች፡ ኦንኮሪን አዴኖቫይረስን እንደ ቬክተር በመጠቀም ኦንኮሊቲክ ቫይረስ የጂን ህክምና ምርት ነው።የተገኘው ኦንኮሊቲክ አዴኖቫይረስ በተለይ የፒ 53 ጂን በጎደላቸው እጢዎች ውስጥ ሊባዛ ይችላል ፣ ይህም የቲዩመር ሴል ሊሲስን ያስከትላል ፣ በዚህም የዕጢ ሴሎችን ይገድላል።መደበኛ ሴሎችን ሳይጎዳ.ክሊኒካዊ ውጤቶች እንደሚያሳዩት አንኬ ሩይ ለተለያዩ አደገኛ ዕጢዎች ጥሩ ደህንነት እና ውጤታማነት አለው.

(4) ግላይቤራ

ኩባንያ፡ በ uniQure የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2012 በአውሮፓ ተፈቅዷል።

አመላካቾች፡ ጥብቅ የሆነ የስብ አመጋገብ ቢኖርም የሊፕቶፕሮቲን ሊፕስ እጥረት (LPLD) ከከባድ ወይም ተደጋጋሚ የፓንቻይተስ በሽታዎች ጋር የሚደረግ ሕክምና።

አስተያየቶች፡ ግላይቤራ (አሊፖጂን ቲፓርቮቪክ) በ AAV እንደ ቬክተር ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና መድሃኒት ነው።ይህ ቴራፒ ኤኤኤቪን እንደ ቬክተር በመጠቀም የቲራፒቲካል ጂን LPL ወደ ጡንቻ ሴሎች እንዲሸጋገር ያደርገዋል, ስለዚህም ተጓዳኝ ህዋሶች የተወሰነ መጠን ያለው የሊፕቶፕሮን lipase ማምረት ይችላሉ, በሽታን ለማስታገስ ሚና ይጫወታል, እና ይህ ቴራፒ ከአንድ አስተዳደር በኋላ ለረጅም ጊዜ ውጤታማ ነው (ውጤቱ ለብዙ አመታት ሊቆይ ይችላል).መድሃኒቱ እ.ኤ.አ. በ 2017 ተሰርዟል ፣ እና የመሰረዙ ምክንያቶች ከሁለት ምክንያቶች ጋር ሊዛመዱ ይችላሉ-በጣም ከፍተኛ ዋጋ እና የገበያ ፍላጎት ውስን።የመድኃኒቱ አማካይ ዋጋ 1 ሚሊዮን ዶላር ሲሆን እስካሁን አንድ ታካሚ ብቻ ገዝቶ የተጠቀመበት ነው።የሕክምና ኢንሹራንስ ኩባንያው 900,000 ዶላር ቢከፍልም ለኢንሹራንስ ኩባንያው ትልቅ ሸክም ነው።በተጨማሪም የመድሃኒቱ አመላካች በጣም አልፎ አልፎ ነው, ከ 1 ሚሊዮን ውስጥ 1 ገደማ የመከሰቱ መጠን እና ከፍተኛ የሆነ የመመርመሪያ ደረጃ.

(5) ኢምሊጂክ

ኩባንያ፡ በአምገን የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በ2015፣ በዩናይትድ ስቴትስ እና በአውሮፓ ህብረት ውስጥ ለመዘርዘር ጸድቋል።

ምልክቶች: በቀዶ ጥገና ሙሉ በሙሉ ሊወገዱ የማይችሉ የሜላኖማ ቁስሎች ሕክምና.

ማሳሰቢያዎች፡ ኢምሊጂክ በዘረመል የተሻሻለ (የ ICP34.5 እና ICP47 ዘረ-መል ፍርስራሾችን በመሰረዝ እና የሰውን ግራኑሎሳይት-ማክሮፋጅ ቅኝ አነቃቂ ፋክተር GM-CSF ጂን በቫይረሱ ​​ውስጥ በማስገባት) የሄርፒስ ሲምፕሌክስ ቫይረስ አይነት 1 (HSV-1) የተዳከመ የሄርፒስ ሲምፕሌክስ ቫይረስ አይነት 1 (HSV-1) ኦንኮሊቲክ ቫይረስ፣ የመጀመሪያው ኤፍዲኤ በቫይረስ የተረጋገጠ።የአስተዳደር ዘዴው intralesional መርፌ ነው.በሜላኖማ ቁስሎች ውስጥ በቀጥታ በመርፌ መወጋት የቲሞር ሴሎች መሰባበር እና ከዕጢ የተገኙ አንቲጂኖች እና ጂኤም-ሲኤስኤፍ ለፀረ-ዕጢ በሽታ ተከላካይ ምላሾች እንዲሰጡ ያደርጋል።

(6) ሉክስተርና

ኩባንያ፡ በስፓርክ ቴራፒዩቲክስ፣ በRoche ንዑስ ክፍል የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2017 በኤፍዲኤ የጸደቀ እና በ2018 በአውሮፓ ለገበያ እንዲቀርብ ጸድቋል።

አመላካቾች፡- በ RPE65 ጂን ድርብ ቅጂ ውስጥ በተቀየረ ሚውቴሽን ምክንያት ነገር ግን በቂ አዋጭ የሬቲና ህዋሶች ስላላቸው የእይታ ችግር ላለባቸው ህፃናት እና ጎልማሶች ህክምና።

አስተያየቶች፡ ሉክስተርና በ AAV ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ሲሆን የሚተዳደረው በንዑስበርቲን መርፌ ነው።የጂን ህክምናው AAV2ን እንደ ተሸካሚ ይጠቀማል የተለመደው RPE65 ጂን ተግባራዊ የሆነ ቅጂ በታካሚው የሬቲና ሴሎች ውስጥ በማስተዋወቅ ተጓዳኝ ሴሎች የተለመደውን RPE65 ፕሮቲን በመግለጽ የታካሚውን RPE65 ፕሮቲን ጉድለት ለማካካስ እና የታካሚውን እይታ ያሻሽላል።

(7) ዞልጀንስማ

ኩባንያ፡- በ AveXis የተሰራ፣ የኖቫርቲስ ንዑስ ድርጅት።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በግንቦት 2019 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ ከ 2 ዓመት በታች ለሆኑ ታካሚዎች የአከርካሪ አጥንት ጡንቻ አትሮፊ (Spinal Muscular Atrophy, SMA) ሕክምና.

አስተያየቶች፡- ዞልጀንስማ በ AAV ቬክተር ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ነው።ይህ መድሀኒት በአለም ላይ ለገበያ የተፈቀደለት የአከርካሪ አጥንት ጡንቻ አትሮፊስ የአንድ ጊዜ ህክምና እቅድ ነው።ገጽ, ወሳኝ እድገት ነው.ይህ የጂን ቴራፒ የ sAAV9 ቬክተር በመጠቀም መደበኛውን SMN1 ጂን ወደ ታካሚዎች በደም ውስጥ በማስተዋወቅ መደበኛ SMN1 ፕሮቲን በማምረት እንደ ሞተር ነርቮች ያሉ የተጎዱ ሴሎችን ተግባር ያሻሽላል።በአንፃሩ የኤስኤምኤ መድሀኒቶች ስፒንራዛ እና ኢቭሪስዲ መድገም ለረጅም ጊዜ የሚያስፈልጋቸው ሲሆን ስፒንራዛ በየአራት ወሩ የአከርካሪ አጥንት መርፌ እና Evrysdi በየቀኑ በአፍ የሚወሰድ መድሃኒት ነው።

(8) ማጥፋት

ኩባንያ፡ በዳይቺ ሳንኪዮ ኩባንያ ሊሚትድ (ቲዮ፡ 4568) የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ ከጃፓን የጤና፣ የሰራተኛ እና ደህንነት ሚኒስቴር (MHLW) በጁን 2021 ቅድመ ሁኔታ ይሁንታ።

አመላካቾች፡ ለአደገኛ ግሊማ ህክምና።

አስተያየቶች፡ ዴሊታክት በአለም አቀፍ ደረጃ የፀደቀው አራተኛው የኦንኮሊቲክ ቫይረስ የጂን ህክምና ምርት እና ለክፉ ግሊማ ህክምና የተፈቀደ የመጀመሪያው የኦንኮሊቲክ ቫይረስ ምርት ነው።Delytact በዶ/ር ቶዶ እና ባልደረቦቻቸው የተፈጠረ በዘር የሚተላለፍ የሄርፒስ ሲምፕሌክስ ቫይረስ አይነት 1 (HSV-1) ኦንኮሊቲክ ቫይረስ ነው።Delytact በ G207 ሁለተኛ-ትውልድ HSV-1 ጂኖም ውስጥ ተጨማሪ የስረዛ ሚውቴሽን ያስተዋውቃል፣ ይህም በካንሰር ሴሎች ውስጥ ያለውን የተመረጠ መባዛት እና የፀረ-ዕጢ በሽታ የመከላከል ምላሾችን በማነሳሳት ከፍተኛ የደህንነት መገለጫን እየጠበቀ ነው።Delytact በአሁኑ ጊዜ በክሊኒካዊ ግምገማ ውስጥ የመጀመሪያው የሶስተኛ-ትውልድ ኦንኮሊቲክ HSV-1 ነው።በጃፓን ውስጥ የዴሊታክት ማፅደቅ በነጠላ ክንድ ደረጃ 2 ክሊኒካዊ ሙከራ ላይ የተመሠረተ ነው።ተደጋጋሚ glioblastoma ባለባቸው ታማሚዎች ውስጥ ዴሊታክት የአንድ አመት የመዳን ዋና የመጨረሻ ነጥብን አሟልቷል እና ውጤቶቹ እንደሚያሳዩት Delytact ከ G207 የተሻለ አፈጻጸም አሳይቷል።ጠንካራ ማባዛት እና ከፍተኛ የፀረ-ቲሞር እንቅስቃሴ.ይህ ጡት፣ ፕሮስቴት፣ ሹዋንኖማ፣ ናሶፍሪያንክስ፣ ሄፓቶሴሉላር፣ ኮሎሬክታል፣ አደገኛ የነርቭ ሽፋን እጢዎች እና የታይሮይድ ካንሰርን ጨምሮ በጠንካራ እጢ ሞዴሎች ላይ ውጤታማ ነው።

(9) ኡስታዛ

ኩባንያ፡ በPTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በጁላይ 2022 በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ።

ማመላከቻ፡ ለአሮማቲክ ኤል-አሚኖ አሲድ ዲካርቦክሲላሴ (AADC) ጉድለት፣ ዕድሜያቸው 18 ወር እና ከዚያ በላይ ለሆኑ ታካሚዎች ሕክምና የተፈቀደ።

አስተያየቶች፡ Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) በአድኖ-የተያያዘ ቫይረስ አይነት 2 (AAV2) እንደ ቬክተር በመጠቀም በ Vivo የጂን ህክምና ነው።የ AADC ኢንዛይም በተቀመጠው ጂን ውስጥ በሚውቴሽን ምክንያት በሽተኛው ታመመ።AAV2 የ AADC ኢንዛይም በኮድ የሚይዝ ጤናማ ጂን ይይዛል።የሕክምናው ውጤት በጄኔቲክ ማካካሻ መልክ ይገኛል.በንድፈ ሀሳብ አንድ ነጠላ መጠን ለረጅም ጊዜ ውጤታማ ነው.በቀጥታ ወደ አንጎል የተወጋ የመጀመሪያው በገበያ የቀረበ የጂን ሕክምና ነው።የግብይት ፈቃዱ በሁሉም 27 የአውሮፓ ህብረት አባል ሀገራት እንዲሁም አይስላንድ፣ ኖርዌይ እና ሊችተንስታይን ተፈጻሚ ይሆናል።

(9) ሮክታቪያን

ኩባንያ፡ በባዮማሪን ፋርማሲዩቲካል (ባዮማሪን) የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በነሐሴ 2022 በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ።

አመላካቾች፡ የFVIII ፋክተር መከልከል ታሪክ እና AAV5 ፀረ እንግዳ አካል ያለ ከባድ ሄሞፊሊያ ኤ ላለባቸው ጎልማሳ ታካሚዎች ሕክምና።

ማሳሰቢያዎች፡- ሮክታቪያን (ቫሎክቶኮጂን ሮክሳፓርቮቪክ) AAV5ን እንደ ቬክተር ይጠቀማል እና የሰው ጉበት-ተኮር ፕሮሞተር ኤችኤልፒን በመጠቀም የቢ ጎራ ተሰርዟል።የአውሮፓ ኮሚሽን የቫሎክቶኮጅን ሮክሳፓርቮቪክ ግብይትን ለማጽደቅ የወሰነው ውሳኔ በመድኃኒቱ ክሊኒካዊ ልማት መርሃ ግብር አጠቃላይ መረጃ ላይ የተመሠረተ ነው።ከነዚህም መካከል የደረጃ III ክሊኒካዊ ሙከራ GENEr8-1 ከመመዝገቡ በፊት ካለፈው አመት መረጃ ጋር ሲነፃፀር አንድ ነጠላ የቫሎክቶኮጅን ሮክሳፓርቮቭክ ፈሳሽ ከገባ በኋላ ርእሰ ጉዳዮች አመታዊ የደም መፍሰስ መጠን (ABR) ቀንሰዋል ፣ የ recombinant factor VIII (F8) የፕሮቲን ዝግጅቶችን በብዛት መጠቀም ወይም በሰውነት ውስጥ የ F8 እንቅስቃሴ ጉልህ ጭማሪ አሳይቷል።ከ 4 ሳምንታት ህክምና በኋላ የርእሰ ጉዳተኞች አመታዊ F8 አጠቃቀም እና ህክምና የሚያስፈልጋቸው ABR በ 99% እና 84% ቀንሷል ፣ በቅደም ተከተል ፣ በስታቲስቲክስ ጉልህ ልዩነት (p<0.001)።የደህንነት መገለጫው ምቹ ነበር፣ ምንም አይነት የF8 ፋክተር መከልከል፣ መጎሳቆል ወይም thrombotic የጎንዮሽ ጉዳቶች ያላጋጠማቸው ርዕሰ ጉዳዮች፣ እና ምንም ከህክምና ጋር የተገናኙ ከባድ የጎንዮሽ ጉዳቶች (SAEs) ሪፖርት አልተደረጉም።

3. አነስተኛ ኑክሊክ አሲድ መድኃኒቶች

(1) ቪትራቬን

ኩባንያ፡ በ Ionis Pharma (የቀድሞው Isis Pharma) እና ኖቫርቲስ በጋራ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በኤፍዲኤ እና በEU EMA በ1998 እና 1999 ጸድቋል።

የሚጠቁሙ: ኤች አይ ቪ-አዎንታዊ ታካሚዎች ውስጥ cytomegalovirus retinitis ሕክምና ለማግኘት.

አስተያየቶች፡ Vitravene አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሀኒት እና በአለም ለገበያ የተፈቀደ የመጀመሪያው ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሀኒት ነው።በገበያው መጀመሪያ ላይ የፀረ-ሳይቶሜጋሎቫይረስ መድሃኒቶች የገበያ ፍላጎት በጣም አስቸኳይ ነበር;ከዚያም በጣም ንቁ የሆነ የፀረ-ኤችአይቪ ሕክምና በመዳበሩ ምክንያት የሳይቶሜጋሎቫይረስ ጉዳዮች ቁጥር በከፍተኛ ሁኔታ ቀንሷል.በዝቅተኛ የገበያ ፍላጎት ምክንያት መድሃኒቱ በ 2002 እና 2006 መውጣት በአውሮፓ ህብረት አገሮች እና በዩ.ኤስ.

(2) ማኩገን

ኩባንያ፡- በPfizer እና Eyetech በጋራ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2004 በዩናይትድ ስቴትስ ውስጥ ለመዘርዘር ጸድቋል።

አመላካቾች-የኒዮቫስኩላር እድሜ-ነክ የሆኑ ማኩላር መበስበስን ለማከም.

ማሳሰቢያዎች፡ ማኩገን በፔጊላይድ የተሻሻለ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሀኒት ኢላማ ማድረግ የሚችል እና ከቫስኩላር endothelial እድገት ፋክተር (VEGF165 isoform) ጋር የሚያገናኝ እና የሚተገበረው በ intravitreal መርፌ ነው።

(3) ደፊተሊዮ

ኩባንያ፡ በጃዝ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2013 በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ እና በመጋቢት 2016 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች፡- ከሄሞቶፔይቲክ ስቴም ሴል ትራንስፕላንት በኋላ ከኩላሊት ወይም ከ pulmonary dysfunction ጋር ተያያዥነት ላለው የጉበት ቬኑል ኦክላሲቭ በሽታ ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Defitelio ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሃኒት፣ ኦሊጎኑክሊዮታይድ ከፕላዝማን ባህሪያት ጋር ድብልቅ ነው።በ 2009 ለንግድ ምክንያቶች ተወግዷል.

(4) ኪናምሮ

ኩባንያ፡- በIonis Pharma እና Kastle በጋራ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በ2013 እንደ ወላጅ አልባ መድኃኒት በዩናይትድ ስቴትስ የተፈቀደ።

አመላካቾች፡- ለሆሞዚጎስ ቤተሰብ hypercholesterolemia ረዳት ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Kynamro አንቲሴንስ oligonucleotide መድሀኒት ነው፣ አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ በሰው አፖ ቢ-100 ኤምአርኤን ላይ ያነጣጠረ ነው።Kynamro በሳምንት አንድ ጊዜ በ200 ሚ.ግ ከቆዳ በታች ይተገበራል።

(5) Spinraza

ኩባንያ፡ በ Ionis Pharmaceuticals የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በዲሴምበር 2016 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ የአከርካሪ አጥንት ጡንቻ አትሮፊ (SMA) ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Spinraza (nusinersen) ፀረ ስሜት ያለው oligonucleotide መድሃኒት ነው።Spinraza የ SMN2 ዘረ-መል (ጅን) የአር ኤን ኤ መሰንጠቅን ከኤስኤምኤን2 ኤክሰን 7 መጋጠሚያ ቦታ ጋር በማያያዝ ሙሉ ለሙሉ የሚሰራ የኤስኤምኤን ፕሮቲን ምርትን ይጨምራል።እ.ኤ.አ. በነሀሴ 2016 BIOGEN ኮርፖሬሽን የSpinraza ን አለም አቀፍ መብቶችን ለማግኘት ያለውን አማራጭ ተጠቅሟል።ስፒንራዛ በሰዎች ላይ የመጀመሪያውን ክሊኒካዊ ሙከራ በ 2011 ጀምሯል ። በ 5 ዓመታት ውስጥ ፣ በ 2016 በኤፍዲኤ ተቀባይነት አግኝቷል ፣ ይህም የኤፍዲኤ ውጤታማነቱን ሙሉ እውቅና ያሳያል።መድሃኒቱ ኤፕሪል 2019 በቻይና ውስጥ ለገበያ እንዲቀርብ ተፈቅዶለታል። በቻይና ያለው የSpinraza አጠቃላይ የፍቃድ ዑደት ከ6 ወር በታች ነው።ስፒንራዛ በዩናይትድ ስቴትስ ውስጥ ለመጀመሪያ ጊዜ ከተፈቀደ 2 ዓመት ከ2 ወር አልፏል።እንዲህ ዓይነቱ በብሎክበስተር የውጭ ብርቅዬ በሽታ አዲስ መድኃኒት በቻይና የዝርዝሩ ፍጥነት ቀድሞውኑ በጣም ፈጣን ነው።ይህ ደግሞ በኖቬምበር 1, 2018 የመድኃኒት ግምገማ ማእከል ባወጣው "የውጭ አገር አዳዲስ መድኃኒቶች የመጀመሪያ ዝርዝር ይፋ ማድረጉ ላይ ማስታወቂያ" ለተፋጠነ ግምገማ 40 ቁልፍ የውጭ አዳዲስ መድኃኒቶች የመጀመሪያ ስብስብ ውስጥ የተካተተ ሲሆን ስፒንራዛ በ ውስጥ ደረጃ አግኝቷል።

(6) ዘጸአት 51

ኩባንያ፡ በAVI BioPharma የተሰራ (በኋላ Sarepta Therapeutics ተብሎ ተሰይሟል)።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በሴፕቴምበር 2016 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ ለዱኬን ጡንቻ ዲስኦርደር (DMD) ከዲኤምዲ የጂን ሚውቴሽን በ exon 51 መዝለል ጂን።

አስተያየቶች፡ Exondys 51 ፀረ ስሜት ያለው ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሃኒት ነው።አንቲሴንስ oligonucleotide ከዲኤምዲ ጂን ቅድመ-ኤምአርኤንኤ ኤክሶን 51 አቀማመጥ ጋር በማያያዝ የበሰለ ኤምአርኤን እንዲፈጠር ያደርጋል።ኤክሴሽን፣ በዚህም የኤምአርኤን ንባብ ፍሬም በከፊል በማረም በሽተኛው ከመደበኛው ፕሮቲን ያጠረ አንዳንድ ተግባራዊ የሆኑ የዲስትሮፊን ዓይነቶችን እንዲዋሃድ ይረዳል፣ በዚህም የታካሚውን የሕመም ምልክቶች ያሻሽላል።

(7) ተግሰዲ

ኩባንያ፡ በ Ionis Pharmaceuticals የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በጁላይ 2018 ለገበያ በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ።

የሚጠቁሙ: በዘር የሚተላለፍ transthyretin amyloidosis (hATTR) ሕክምና ለማግኘት.

አስተያየቶች፡ ቴግሰዲ ትራንስታይሬትን ኤምአርኤን ላይ ያነጣጠረ አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሃኒት ነው።ለ hATTR ህክምና በአለም የመጀመሪያው የተፈቀደ መድሃኒት ነው።የአስተዳደር ዘዴው ከቆዳ በታች መርፌ ነው.መድሃኒቱ ትራንስታይሬትን (ATTR) ኤምአርኤን ላይ በማነጣጠር የ ATTR ፕሮቲን ምርትን ይቀንሳል እና በ ATTR ህክምና ውስጥ ጥሩ የጥቅም-አደጋ ጥምርታ አለው።የበሽታው ደረጃም ሆነ የካርዲዮሚዮፓቲ መኖር አስፈላጊ አልነበረም።

(8) ኦንፓትሮ

ኩባንያ፡ በአልኒላም እና በሳኖፊ በጋራ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በ2018 በዩናይትድ ስቴትስ ውስጥ ለመዘርዘር የተፈቀደ።

የሚጠቁሙ: በዘር የሚተላለፍ transthyretin amyloidosis (hATTR) ሕክምና ለማግኘት.

አስተያየቶች፡ ኦንፓትሮ ትራንስታይሬትን ኤምአርኤን ላይ ያነጣጠረ የሲአርኤን መድሀኒት ሲሆን ይህም በጉበት ውስጥ ያለውን የ ATTR ፕሮቲን ምርትን ይቀንሳል እና በአይሮይድ ነርቮች ውስጥ ያለውን አሚሎይድ ክምችት በመቀነስ transthyretin (ATTR) ኤምአርኤን ላይ ያነጣጠረ ነው።በዚህም የበሽታ ምልክቶችን ማሻሻል እና ማስወገድ.

(9) ጊቭላሪ

ኩባንያ፡- በአልኒላም ኮርፖሬሽን የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በኖቬምበር 2019 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች: በአዋቂዎች ውስጥ አጣዳፊ የሄፕታይተስ ፖርፊሪያ (AHP) ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Givlaari የሲአርኤንኤ መድሃኒት ነው፣ ከኦንፓትሮ በኋላ ለገበያ የተፈቀደው ሁለተኛው የሲአርኤንኤ መድሃኒት ነው።መድሃኒቱ የሚተዳደረው ከቆዳ በታች ሲሆን የ ALAS1 ፕሮቲንን ለመበላሸት ኤምአርኤንን ያነጣጠረ ነው።ወርሃዊ የጊቭላሪ ሕክምና በጉበት ውስጥ ያለውን የ ALAS1 መጠን በከፍተኛ ሁኔታ እና በቋሚነት በመቀነስ የኒውሮቶክሲክ ALA እና PBG መጠን ወደ መደበኛው መጠን በመቀነስ የታካሚውን የበሽታ ምልክቶች ያስወግዳል።መረጃው እንደሚያሳየው በጂቭላሪ የተያዙ ታካሚዎች ከፕላሴቦ ቡድን ጋር ሲነፃፀሩ በ 74% የበሽታ ፍንጣሪዎች ቁጥር ቀንሷል.

(10) ቪዮንዲስ53

ኩባንያ: በ Sarepta Therapeutics የተገነባ.

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በዲሴምበር 2019 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

ማመላከቻ፡ ለዲኤምዲ በሽተኞች በዲስትሮፊን ጂን ኤክስኖን 53 ስፕሊዝ ሚውቴሽን።

አስተያየቶች፡ Vyondys 53 አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሃኒት ነው።የ oligonucleotide መድሐኒት የዲስትሮፊን ኤምአርኤን ቀዳሚውን የመገጣጠም ሂደት ያነጣጠረ ነው።በተዘዋዋሪ የዲስትሮፊን ኤምአርኤን ቀዳሚ ሂደት፣ ውጫዊው Exon 53 በከፊል ተከፍሏል፣ ማለትም በበሰለ ኤምአርኤን ላይ የለም፣ እና የተቆረጠ ነገር ግን አሁንም የሚሰራ ዲስትሮፊን ፕሮቲን ለማምረት የተነደፈ ሲሆን በዚህም የታካሚዎችን የአካል ብቃት እንቅስቃሴ አቅም ያሻሽላል።

(11) ዋይሊቭራ

ኩባንያ፡ በ Ionis Pharmaceuticals እና በተጓዳኝ አካሳ ቴራፒዩቲክስ የተሰራ።

ለገበያ የሚውልበት ጊዜ፡ በግንቦት 2019 በአውሮፓ የመድኃኒት ኤጀንሲ (EMA) ጸድቋል።

ማመላከቻ፡ በቤተሰብ chylomicronemia syndrome (FCS) በአዋቂ ታካሚዎች ላይ ከቁጥጥር ውጭ የሆነ አመጋገብ እንደ ተጨማሪ ሕክምና።

ማሳሰቢያዎች፡ ዋይሊቭራ አንቲሴንስ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድሀኒት ነው፣ እሱም በአለም ላይ ለኤፍሲኤስ ህክምና የተፈቀደ የመጀመሪያው መድሃኒት ነው።

(12) ሌክቪዮ

ኩባንያ: በ Novartis የተሰራ.

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በታህሳስ 2020 በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ።

አመላካቾች-ለአዋቂዎች የመጀመሪያ ደረጃ hypercholesterolemia (ሄትሮዚጎስ ቤተሰብ እና ቤተሰብ ያልሆኑ) ወይም ድብልቅ ዲስሊፒዲሚያ ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Leqvio PCSK9 mRNA ላይ ያነጣጠረ የሲአርኤንኤ መድሃኒት ነው።እሱ በዓለም የመጀመሪያው የኮሌስትሮል ቅነሳ (LDL-C) የሲአርኤንኤ ሕክምና ነው።የአስተዳደር ዘዴው ከቆዳ በታች መርፌ ነው.መድሃኒቱ የ PCSK9 ፕሮቲን መጠንን ለመቀነስ በአር ኤን ኤ ጣልቃገብነት ይሠራል, ይህ ደግሞ የ LDL-C ደረጃዎችን ይቀንሳል.ክሊኒካዊ መረጃዎች እንደሚያሳዩት ከፍተኛ መጠን ያለው የስታቲስቲን መጠን ቢኖርም የ LDL-C መጠን ወደ ዒላማ ደረጃ ሊቀንስ በማይችል ሕመምተኞች ላይ ሌክቪዮ LDL-Cን በ50% ሊቀንስ ይችላል።

(13) ኦክስሉሞ

ኩባንያ፡- በአልኒላም ፋርማሲዩቲካልስ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በህዳር 2020 በአውሮፓ ህብረት የጸደቀ።

አመላካቾች-ለመጀመሪያ ደረጃ hyperoxaluria ዓይነት 1 (PH1) ሕክምና።

አስተያየቶች፡ Oxlumo ሃይድሮክሳይድ ኦክሳይድ 1 (HAO1) ​​ኤምአርኤን ላይ ያነጣጠረ የሲአርኤን መድሀኒት ሲሆን ይህም ከቆዳ በታች የሚተዳደር ነው።መድኃኒቱ የተገነባው በአልኒላም የቅርብ ጊዜ የተሻሻለ ማረጋጊያ ኬሚካላዊ ESC-GalNAc ተያያዥ ቴክኖሎጂን በመጠቀም ነው፣ይህም ከቆዳ በታች የሚተዳደር ሲአርኤን በከፍተኛ ጽናት እና ውጤታማነት።መድሃኒቱ የሃይድሮክሳይድ ኦክሳይድ 1 (HAO1) ​​mRNA መበላሸትን ወይም መከልከልን ያነጣጠረ ሲሆን በጉበት ውስጥ ያለውን የ glycolate oxidase መጠን ይቀንሳል እና ከዚያም ኦክሳሌት ለማምረት የሚያስፈልገውን ንጥረ ነገር ይጠቀማል እና የበሽታዎችን እድገት ለመቆጣጠር እና በታካሚዎች ላይ የበሽታ ምልክቶችን ለማሻሻል የኦክሳሌት ምርትን ይቀንሳል.

(14) ቪልቴፕሶ

ኩባንያ፡- የኒፖን ሺንያኩ ንዑስ ክፍል በሆነው በኤንኤስ ፋርማ የተገነባ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በነሐሴ 2020 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች፡ ለዱኬን ጡንቻ ዲስኦርደር (DMD) ከዲኤምዲ የጂን ሚውቴሽን ጋር በ exon 53 መዝለል ጂን።

አስተያየቶች፡- ቪልቴፕሶ ፎስፎሮዲያሚድ ሞርፎሊኖ ኦሊጎኑክሊዮታይድ መድኃኒት ነው።ይህ oligonucleotide መድሐኒት ከዲኤምዲ ጂን ቅድመ-ኤምአርኤንኤ ኤክሶን 53 አቀማመጥ ጋር ሊተሳሰር ይችላል፣ይህም የበሰለ ኤምአርኤን እንዲፈጠር ያደርጋል።ኤክሶን በከፊል ተወግዷል, በዚህም በከፊል የኤምአርኤን ንባብ ፍሬም በማረም, በሽተኛው ከተለመደው ፕሮቲን አጭር የሆኑ አንዳንድ ተግባራዊ ዲስትሮፊን ቅርጾችን እንዲዋሃድ ይረዳል, በዚህም የታካሚውን የሕመም ምልክቶች ያሻሽላል.

(15) አምቩትራ (ቩትሪሲራን)

ኩባንያ፡- በአልኒላም ፋርማሲዩቲካልስ የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በጁን 2022 በኤፍዲኤ ጸድቋል።

አመላካቾች-ለአዋቂዎች በዘር የሚተላለፍ transthyretin amyloidosis ከ polyneuropathy (hATTR-PN) ጋር ለማከም።

አስተያየቶች፡ Amvuttra (Vutrisiran) ትራንስታይሬትን (ATTR) ኤምአርኤን ላይ ያነጣጠረ የሲአርኤን መድሀኒት ሲሆን ይህም ከቆዳ በታች በመርፌ የሚተዳደር ነው።Vutrisiran የተነደፈው በአልኒላም የተሻሻለ ማረጋጊያ ኬሚስትሪ (ESC) -GalNAc የተቀናጀ የመላኪያ መድረክን ከጨመረ ኃይል እና የሜታቦሊክ መረጋጋት ጋር ነው።የሕክምናው ማፅደቅ በ 9- ወር መረጃ ከደረጃ 3 ክሊኒካዊ ጥናት (HELIOS-A) ላይ የተመሰረተ ነው, አጠቃላይ ውጤቶቹ እንደሚያሳዩት ቴራፒው የ hATTR-PN ምልክቶችን አሻሽሏል, ከ 50% በላይ ታካሚዎች እድገታቸውን ይቀይራሉ ወይም ያቆማሉ.

4. ሌሎች የጂን ህክምና መድሃኒቶች

(1) ሬክሲን-ጂ

ኩባንያ፡ በ Epeius Biotech የተሰራ።

ለገበያ የሚሆን ጊዜ፡ በፊሊፒንስ የምግብ እና የመድኃኒት አስተዳደር (BFAD) በ2005 ጸድቋል።

አመላካቾች፡- የኬሞቴራፒ ሕክምናን የሚቋቋሙ የላቁ ካንሰሮችን ለማከም።

አስተያየቶች፡ Rexin-G በጂን የተጫነ ናኖፓርቲክል መርፌ ነው።በተለይ ጠንካራ እጢዎችን ለመግደል በሬትሮቫይራል ቬክተር አማካኝነት የሳይክሊን G1 ሚውቴሽን ጂን ወደ ዒላማ ሴሎች ያስተዋውቃል።የአስተዳደር ዘዴው በደም ውስጥ ያለው ደም መፍሰስ ነው.የሜታስታቲክ የካንሰር ሕዋሳትን በንቃት የሚፈልግ እና የሚያጠፋ እብጠ-ተኮር መድሀኒት እንደመሆኑ መጠን የታለሙ ባዮሎጂስቶችን ጨምሮ ከሌሎች የካንሰር መድሐኒቶች ላይ ውጤታማ ባልሆኑ ታካሚዎች ላይ የተወሰነ ተጽእኖ ይኖረዋል።

(2) Neovasculgen

ኩባንያ፡ በሰው ስቴም ሴሎች ተቋም የተገነባ።

የዝርዝር ጊዜ፡ በታህሳስ 7 ቀን 2011 በሩሲያ ውስጥ ለመዘርዘር የተፈቀደ እና ከዚያም በ 2013 በዩክሬን ውስጥ ተዘርዝሯል.

የሚጠቁሙ ምልክቶች: ከባድ እጅና እግር ischemia ጨምሮ ዳርቻ, የደም ቧንቧ በሽታ ሕክምና ለማግኘት.

አስተያየቶች፡ Neovasculgen በዲ ኤን ኤ ፕላዝማይድ ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ሲሆን ደም ወሳጅ endothelial growth factor (VEGF) 165 ጂን በፕላዝማድ የጀርባ አጥንት ላይ ተሠርቶ በታካሚዎች ውስጥ እንዲገባ ተደርጓል።

(3) ኮላተጂን

ኩባንያ፡ በኦሳካ ዩኒቨርሲቲ እና በቬንቸር ካፒታል ድርጅቶች በጋራ የተገነባ።

የዝርዝር ጊዜ፡ በነሐሴ 2019 ለመዘርዘር በጃፓን የጤና፣ የሠራተኛ እና ደህንነት ጥበቃ ሚኒስቴር ጸድቋል።

አመላካቾች: ለከባድ የታችኛው ክፍል ischemia ሕክምና።

አስተያየቶች፡ ኮላቴጂን በፕላዝማይድ ላይ የተመሰረተ የጂን ህክምና ነው፣ በአንጂስ የተሰራ የመጀመሪያው የጃፓን የጂን ህክምና መድሃኒት ነው።የዚህ መድሃኒት ዋናው አካል የሰው ሄፕታይተስ እድገትን (ኤች.ጂ.ኤፍ.ኤፍ) የጂን ቅደም ተከተል የያዘ እርቃን የሆነ ፕላዝማ ነው.መድሃኒቱ የታችኛው እግሮች ጡንቻዎች ውስጥ ከተከተተ, የተገለፀው ኤች.ጂ.ኤፍ.ኤፍ.ክሊኒካዊ ሙከራዎች ቁስሎችን በማሻሻል ረገድ ውጤታማነቱን አረጋግጠዋል.

መጨረሻ


የልጥፍ ሰዓት፡- ህዳር-10-2022